Description du projet
Faire progresser les traitements personnalisés des maladies rares
Les maladies rares, souvent d’origine génétique, affectent des millions de personnes dans le monde, mais il n’existe aucun remède ni traitement efficace pour la plupart d’entre elles. C’est particulièrement le cas de la fibrose kystique (FK) et la cystinose, deux maladies pédiatriques graves qui se manifestent tôt dans la vie. Bien que la recherche sur la FK ait progressé et permis de développer de nouveaux médicaments, la cystinose demeure un défi clinique majeur. Des approches innovantes sont indispensables pour combler le fossé entre la recherche et les thérapies personnalisées. Soutenu par le programme Actions Marie Skłodowska-Curie, le projet ORGESTRA exploite la puissance des organoïdes dérivés de cellules souches pour développer de nouvelles stratégies de traitement. En formant des doctorants dans diverses disciplines, ORGESTRA entend identifier des cibles thérapeutiques et créer un ensemble d’outils technologiques vivants afin d’accélérer les applications cliniques.
Objectif
The vast majority of rare diseases are characterized by genetic origin, often severe in pathology and with limited or no treatment options. This also includes the paediatric disorders cystic fibrosis (CF) and cystinosis. Both diseases usually manifest in the first year of life. In recent year, great progress has been made in CF research allowing a swift transfer of novel drugs from bench to bedside. This is fueled by the application of advanced in vitro models, viz. organoids, in phenotyping patients and personalize treatment options. In ORGESTRA, we propose to use stem cell-derived organoids to train 13 Doctoral Candidates (DCs) in developing personalized disease models for the lung and kidney diseases, CF and cystinosis, with significant unmet clinical needs. Research will aim to identify pathogenetic mechanisms and druggable targets, drug mode of action for effective and innovative treatment strategies, classify the pathway to clinic and address ethical and regulatory issues to foster acceptance and implementation of the organoid models. Eventually, a living technologies toolset will be developed for a swift transfer from bench to bedside. ORGESTRA will provide an international, intersectoral and interdisciplinary training by creating a new expert framework of 14 partners from 7 countries, combining molecular biologists, engineers, pharmacologists, clinicians, epidemiologists and ethicists, giving each DC unique, joint-doctoral training and tailored experience in industry and/or patient organisations, complemented with a rich workshop programme. The ORGESTRA objectives contribute perfectly to the Horizon Europe goals of the societal challenge on improving the health and well-being of the EU citizens.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale pharmacologie et pharmacie découverte de médicaments
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale pathologie
- sciences médicales et de la santé médecine clinique néphrologie maladies rénales
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-TMA-MSCA-DN-JD - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks - Joint Doctorates
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2022-DN-01
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
3584 CS Utrecht
Pays-Bas
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.