Projektbeschreibung
Personalisierte Behandlungen für seltene Krankheiten voranbringen
Seltene Krankheiten, die oft genetischen Ursprungs sind, beeinträchtigen weltweit Millionen Menschen, doch für die meisten von ihnen gibt es keine Heilung oder wirksame Behandlung. Insbesondere gilt das für Mukoviszidose und Zystinose, zwei schwere pädiatrische Erkrankungen, die sich bereits in jungen Jahren manifestieren. Während die Mukoviszidoseforschung Fortschritte verzeichnen konnte und neue Arzneimittel entwickelt wurden, bleibt die Zystinose als eine große klinische Herausforderung bestehen. Es bedarf innovativer Ansätze, um die Lücke zwischen Forschung und personalisierten Therapien zu schließen. Bei der Arbeit des innerhalb der Marie-Skłodowska-Curie-Maßnahmen unterstützten Projekts ORGESTRA wird die Leistungsfähigkeit von aus Stammzellen gewonnenen Organoiden ausgenutzt, um neue Behandlungsstrategien zu entwickeln. Im Verlauf der disziplinübergreifenden Ausbildung von Doktorandinnen und Doktoranden werden im Rahmen von ORGESTRA wirkstofftaugliche Ziele ermittelt sowie ein Living-Technology-Instrumentarium geschaffen, um klinische Anwendungen zu beschleunigen.
Ziel
The vast majority of rare diseases are characterized by genetic origin, often severe in pathology and with limited or no treatment options. This also includes the paediatric disorders cystic fibrosis (CF) and cystinosis. Both diseases usually manifest in the first year of life. In recent year, great progress has been made in CF research allowing a swift transfer of novel drugs from bench to bedside. This is fueled by the application of advanced in vitro models, viz. organoids, in phenotyping patients and personalize treatment options. In ORGESTRA, we propose to use stem cell-derived organoids to train 13 Doctoral Candidates (DCs) in developing personalized disease models for the lung and kidney diseases, CF and cystinosis, with significant unmet clinical needs. Research will aim to identify pathogenetic mechanisms and druggable targets, drug mode of action for effective and innovative treatment strategies, classify the pathway to clinic and address ethical and regulatory issues to foster acceptance and implementation of the organoid models. Eventually, a living technologies toolset will be developed for a swift transfer from bench to bedside. ORGESTRA will provide an international, intersectoral and interdisciplinary training by creating a new expert framework of 14 partners from 7 countries, combining molecular biologists, engineers, pharmacologists, clinicians, epidemiologists and ethicists, giving each DC unique, joint-doctoral training and tailored experience in industry and/or patient organisations, complemented with a rich workshop programme. The ORGESTRA objectives contribute perfectly to the Horizon Europe goals of the societal challenge on improving the health and well-being of the EU citizens.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittelforschung
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pathologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Nephrologie Nierenkrankheit
Sie müssen sich anmelden oder registrieren, um diese Funktion zu nutzen
Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
-
HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
HAUPTPROGRAMM
Alle im Rahmen dieses Programms finanzierten Projekte anzeigen
Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-TMA-MSCA-DN-JD - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks - Joint Doctorates
Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-MSCA-2022-DN-01
Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigenKoordinator
Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
3584 CS Utrecht
Niederlande
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.