Descripción del proyecto
Tratamiento innovador contra la leucemia farmacorresistente
La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es una neoplasia hemática devastadora que afecta principalmente a niños y adultos, y que a menudo provoca recaídas a pesar de los tratamientos intensivos. Los tratamientos actuales pueden ser muy tóxicos y no siempre son eficaces, lo que deja a los pacientes con pocas opciones y un mal pronóstico. Existe una necesidad urgente de contar con tratamientos más seguros y selectivos que puedan eliminar las células cancerosas sin dañar los tejidos sanos. Un nuevo método basado en los receptores de linfocitos T (RLT) ofrece nuevas esperanzas en esta lucha. En este contexto, el equipo del proyecto TTT-therapy, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, pretende comercializar una inmunoterapia basada en el RLT que se dirija a las células leucémicas sin afectar a las sanas. El tratamiento avanza ahora hacia ensayos clínicos para ayudar a enfermos de LLA con opciones de tratamiento limitadas.
Objetivo
The aim of this PoC project is to commercialize new therapy for acute lymphoblastic leukemia (ALL) developed in context of my ERC consolidator grant. T-cell receptors (TCRs) have in recent years emerged as promising therapeutic molecules in cell- and gene-therapy of cancer. I have completed the pre-clinical validation of a TCR that recognizes an HLA-bound peptide from a novel target, the nuclear enzyme terminal deoxynucleotidyl transferase (TdT-TCR). In vitro and in vivo data from four different mouse models show eradication of ALL and no indications of toxicity. T-cells genetically modified with the TdT-TCR effectively kill lymphoblastic cancer cells while sparing healthy B and T-cells, myeloid cells and hematopoietic stem cells. Funding has been secured for an investigator-initiated trial to determine safety and explore efficacy of TdT-TCR-T-cell therapy – TTT-therapy. The trial will recruit ALL patients relapsing from/refractory to standard therapy, who have a dismal prognosis and thus a great unmet medical need. To facilitate commercial development, I have created a start-up company and secured the company exclusive licenses for the patents on the TdT-TCR and the technology used for the development, on which I am the main inventor. In the proposed ERC PoC project, I and my strong team of advisers with expertise in the business development, clinical development, IPR and financial aspects needed for commercialization, will conduct a market analysis for TTT-therapy and develop an IPR and business strategy for the start-up company. Since several studies report expression of TdT in acute myeloid leukemia (AML), I will conduct laboratory research to determine if the TdT-TCR can also mediate killing of AML cells. AML patients have an overall 5-year survival of only 30% and hence a great medical need that potentially could be met by TTT-therapy. The described work has the potential to contribute to saving lives that would otherwise be lost to acute leukemia.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología leucemia
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2023-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
0450 OSLO
Noruega
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.