Opis projektu
Przełomowa metoda leczenia lekoopornej białaczki
Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) to groźny nowotwór krwi, który dotyka głównie dzieci i dorosłych, często prowadząc do nawrotu choroby pomimo intensywnego leczenia. Obecne terapie bywają wysoce toksyczne i nie zawsze skuteczne, co sprawia, że pacjenci mają niewiele opcji, a rokowania są złe. Pilnie potrzebne są bezpieczniejsze i bardziej ukierunkowane terapie, które pozwolą wyeliminować komórki nowotworowe bez uszkadzania zdrowych tkanek. Nowatorskie podejście wykorzystujące receptory limfocytów T (TCR) przynosi nowe nadzieje w tej walce. W tym kontekście, finansowany przez ERBN projekt TTT-therapy ma na celu komercjalizację immunoterapii opartej na TCR, która celuje w komórki białaczki, jednocześnie oszczędzając zdrowe komórki. Terapia jest obecnie w fazie badań klinicznych, które mają szansę pomóc pacjentom z ALL z ograniczonymi możliwościami leczenia.
Cel
The aim of this PoC project is to commercialize new therapy for acute lymphoblastic leukemia (ALL) developed in context of my ERC consolidator grant. T-cell receptors (TCRs) have in recent years emerged as promising therapeutic molecules in cell- and gene-therapy of cancer. I have completed the pre-clinical validation of a TCR that recognizes an HLA-bound peptide from a novel target, the nuclear enzyme terminal deoxynucleotidyl transferase (TdT-TCR). In vitro and in vivo data from four different mouse models show eradication of ALL and no indications of toxicity. T-cells genetically modified with the TdT-TCR effectively kill lymphoblastic cancer cells while sparing healthy B and T-cells, myeloid cells and hematopoietic stem cells. Funding has been secured for an investigator-initiated trial to determine safety and explore efficacy of TdT-TCR-T-cell therapy – TTT-therapy. The trial will recruit ALL patients relapsing from/refractory to standard therapy, who have a dismal prognosis and thus a great unmet medical need. To facilitate commercial development, I have created a start-up company and secured the company exclusive licenses for the patents on the TdT-TCR and the technology used for the development, on which I am the main inventor. In the proposed ERC PoC project, I and my strong team of advisers with expertise in the business development, clinical development, IPR and financial aspects needed for commercialization, will conduct a market analysis for TTT-therapy and develop an IPR and business strategy for the start-up company. Since several studies report expression of TdT in acute myeloid leukemia (AML), I will conduct laboratory research to determine if the TdT-TCR can also mediate killing of AML cells. AML patients have an overall 5-year survival of only 30% and hence a great medical need that potentially could be met by TTT-therapy. The described work has the potential to contribute to saving lives that would otherwise be lost to acute leukemia.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznaonkologiabiałaczka
- nauki przyrodniczenauki biologicznebiochemiabiocząsteczkibiałkaenzymy
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Zaproszenie do składania wniosków
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2023-POC
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstytucja przyjmująca
0450 Oslo
Norwegia