Projektbeschreibung
Bahnbrechende Therapie für arzneimittelresistente Leukämie
Akute lymphoblastische Leukämie ist eine verheerende Blutkrebserkrankung, die vor allem Kinder und Erwachsene betrifft und ungeachtet intensiver Behandlungen häufig mit Rückfällen verbunden ist. Die gegenwärtig üblichen Therapien können hochgradig toxisch sein und entfalten nicht immer Wirkung, sodass den Betroffenen nur wenige Optionen bleiben und die Prognose schlecht ausfällt. Es besteht dringender Bedarf an sichereren und gezielteren Behandlungen, mit denen Krebszellen beseitigt werden können, ohne gesundes Gewebe zu schädigen. Ein neuartiger Ansatz, bei dem T-Zell-Rezeptoren eingesetzt werden, bietet in diesem Kampf neue Hoffnung. In diesem Kontext besteht das Ziel des ERC-finanzierten Projekts TTT-therapy in der Kommerzialisierung einer Immuntherapie auf der Basis von T-Zell-Rezeptoren, die auf Leukämiezellen abzielt und gesunde Zellen verschont. Die Therapie wird nun in klinischen Studien weiterführend erprobt, um von akuter lymphoblastischer Leukämie betroffenen Menschen mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten zu helfen.
Ziel
The aim of this PoC project is to commercialize new therapy for acute lymphoblastic leukemia (ALL) developed in context of my ERC consolidator grant. T-cell receptors (TCRs) have in recent years emerged as promising therapeutic molecules in cell- and gene-therapy of cancer. I have completed the pre-clinical validation of a TCR that recognizes an HLA-bound peptide from a novel target, the nuclear enzyme terminal deoxynucleotidyl transferase (TdT-TCR). In vitro and in vivo data from four different mouse models show eradication of ALL and no indications of toxicity. T-cells genetically modified with the TdT-TCR effectively kill lymphoblastic cancer cells while sparing healthy B and T-cells, myeloid cells and hematopoietic stem cells. Funding has been secured for an investigator-initiated trial to determine safety and explore efficacy of TdT-TCR-T-cell therapy – TTT-therapy. The trial will recruit ALL patients relapsing from/refractory to standard therapy, who have a dismal prognosis and thus a great unmet medical need. To facilitate commercial development, I have created a start-up company and secured the company exclusive licenses for the patents on the TdT-TCR and the technology used for the development, on which I am the main inventor. In the proposed ERC PoC project, I and my strong team of advisers with expertise in the business development, clinical development, IPR and financial aspects needed for commercialization, will conduct a market analysis for TTT-therapy and develop an IPR and business strategy for the start-up company. Since several studies report expression of TdT in acute myeloid leukemia (AML), I will conduct laboratory research to determine if the TdT-TCR can also mediate killing of AML cells. AML patients have an overall 5-year survival of only 30% and hence a great medical need that potentially could be met by TTT-therapy. The described work has the potential to contribute to saving lives that would otherwise be lost to acute leukemia.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- Medizin- und GesundheitswissenschaftenKlinische MedizinOnkologieLeukämie
- NaturwissenschaftenBiowissenschaftenBiochemieBiomoleküleProteineEnzym
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Programm/Programme
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Thema/Themen
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2023-POC
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0450 Oslo
Norwegen