Description du projet
Une thérapie révolutionnaire pour les leucémies résistantes aux médicaments
La leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) est un cancer du sang dévastateur qui touche principalement les enfants et les adultes et qui entraîne souvent une rechute malgré des traitements intensifs. Les thérapies actuelles peuvent être très toxiques et ne sont pas toujours efficaces, laissant aux patients peu d’options et un mauvais pronostic. Il existe un besoin urgent de traitements plus sûrs et plus ciblés, capables d’éliminer les cellules cancéreuses sans endommager les tissus sains. Une nouvelle approche utilisant les récepteurs des cellules T (RCT) offre un nouvel espoir dans cette lutte. Dans ce contexte, le projet TTT-therapy financé par le CER vise à commercialiser une immunothérapie basée sur les RCT qui cible les cellules leucémiques tout en épargnant les cellules saines. La thérapie progresse maintenant vers des essais cliniques pour aider les patients atteints de LLA dont les options thérapeutiques sont limitées.
Objectif
The aim of this PoC project is to commercialize new therapy for acute lymphoblastic leukemia (ALL) developed in context of my ERC consolidator grant. T-cell receptors (TCRs) have in recent years emerged as promising therapeutic molecules in cell- and gene-therapy of cancer. I have completed the pre-clinical validation of a TCR that recognizes an HLA-bound peptide from a novel target, the nuclear enzyme terminal deoxynucleotidyl transferase (TdT-TCR). In vitro and in vivo data from four different mouse models show eradication of ALL and no indications of toxicity. T-cells genetically modified with the TdT-TCR effectively kill lymphoblastic cancer cells while sparing healthy B and T-cells, myeloid cells and hematopoietic stem cells. Funding has been secured for an investigator-initiated trial to determine safety and explore efficacy of TdT-TCR-T-cell therapy – TTT-therapy. The trial will recruit ALL patients relapsing from/refractory to standard therapy, who have a dismal prognosis and thus a great unmet medical need. To facilitate commercial development, I have created a start-up company and secured the company exclusive licenses for the patents on the TdT-TCR and the technology used for the development, on which I am the main inventor. In the proposed ERC PoC project, I and my strong team of advisers with expertise in the business development, clinical development, IPR and financial aspects needed for commercialization, will conduct a market analysis for TTT-therapy and develop an IPR and business strategy for the start-up company. Since several studies report expression of TdT in acute myeloid leukemia (AML), I will conduct laboratory research to determine if the TdT-TCR can also mediate killing of AML cells. AML patients have an overall 5-year survival of only 30% and hence a great medical need that potentially could be met by TTT-therapy. The described work has the potential to contribute to saving lives that would otherwise be lost to acute leukemia.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences médicales et de la santémédecine cliniqueoncologieleucémie
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Programme(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2023-POC
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HORIZON-ERC-POC -Institution d’accueil
0450 Oslo
Norvège