Skip to main content
Ir a la página de inicio de la Comisión Europea (se abrirá en una nueva ventana)
español es
CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
CORDIS

RNA-based gene writing in human cells

Descripción del proyecto

Nueva herramienta de modificación del genoma

La modificación del genoma es crucial para comprender las enfermedades genéticas, la función de los genes y avanzar en los tratamientos médicos. CRISPR, una potente tecnología de modificación del genoma, permite realizar modificaciones precisas en el ADN dirigiéndose a genes específicos. Aunque CRISPR ha permitido avances importantes en los cambios genéticos a pequeña escala, realizar grandes alteraciones genómicas sigue siendo un reto. Los métodos tradicionales de transferencia de genes, como los vectores víricos, plantean problemas de seguridad y tienen una versatilidad limitada. El equipo del proyecto SCRIBE, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, pretende superar estos obstáculos creando nuevas estrategias de escritura genética que utilicen el ARN para codificar y transferir información genética. Al combinar la precisión de CRISPR con los mecanismos de los retrotransposones, en SCRIBE se pretende crear una herramienta unificada para la escritura eficiente y versátil de genes.

Objetivo

CRISPR development has enormously accelerated genetic engineering principles, and precise methods to modify small alleles (such as base or prime editing) are now available. However, generating large genomic changes still presents enormous challenges. Large modifications, such as gene transfers, are performed generally with viral vectors, which have been associated with toxicities in the clinic, and often lack versatility needed for basic science experimentation. Newer CRISPR-based techniques for gene transfer suffer from significant efficacy and safety problems when used for large message writing.

The overall goal of SCRIBE is to create new strategies for gene writing and define their molecular principles. These new writers will use RNA to both encode and transfer the message. The SCRIBE strategies will take advantage of the retrotransposon capacity for writing genes from RNA, and the precision of CRISPR in addressing specific sites of the genome. Thus, the “find” function will be dominated by CRISPR components, and “copy-paste” activity will be executed by retroelement components. To develop and optimize such a technology, we will use evolutionary analysis to select those retroelements with the highest activity and orthogonality, and modulate their message writing capacity by engineering their components. We will test various CRISPR and retrotransposon combinations, and adapt both of them to converge into a unified molecular machine. We will use artificial intelligence applied to protein design and a novel concept of synthetically oriented evolution to accelerate emergence of the new function. Finally, we will deploy new gene writing principles for RNA-based in vivo gene delivery.

In sum, we will develop a new family of tools for engineering life. The real breakthrough will be the establishment of gene writing as a simple and general method for both research advancement and applied purposes.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

Este proyecto aún no se ha clasificado con EuroSciVoc.
Sugiera los ámbitos científicos que considere más relevantes y ayúdenos a mejorar nuestro servicio de clasificación.

Palabras clave

Programa(s)

Tema(s)

Régimen de financiación

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2023-COG

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Institución de acogida

UNIVERSIDAD POMPEU FABRA
Aportación neta de la UEn
€ 1 999 465,00
Dirección
PLACA DE LA MERCE, 10-12
08002 Barcelona
España
Región
Este Cataluña Barcelona
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Enlaces
Coste total
€ 1 999 465,00

Beneficiarios (1)