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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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RNA-based gene writing in human cells

Descripción del proyecto

Nueva herramienta de modificación del genoma

La modificación del genoma es crucial para comprender las enfermedades genéticas, la función de los genes y avanzar en los tratamientos médicos. CRISPR, una potente tecnología de modificación del genoma, permite realizar modificaciones precisas en el ADN dirigiéndose a genes específicos. Aunque CRISPR ha permitido avances importantes en los cambios genéticos a pequeña escala, realizar grandes alteraciones genómicas sigue siendo un reto. Los métodos tradicionales de transferencia de genes, como los vectores víricos, plantean problemas de seguridad y tienen una versatilidad limitada. El equipo del proyecto SCRIBE, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, pretende superar estos obstáculos creando nuevas estrategias de escritura genética que utilicen el ARN para codificar y transferir información genética. Al combinar la precisión de CRISPR con los mecanismos de los retrotransposones, en SCRIBE se pretende crear una herramienta unificada para la escritura eficiente y versátil de genes.

Objetivo

CRISPR development has enormously accelerated genetic engineering principles, and precise methods to modify small alleles (such as base or prime editing) are now available. However, generating large genomic changes still presents enormous challenges. Large modifications, such as gene transfers, are performed generally with viral vectors, which have been associated with toxicities in the clinic, and often lack versatility needed for basic science experimentation. Newer CRISPR-based techniques for gene transfer suffer from significant efficacy and safety problems when used for large message writing.

The overall goal of SCRIBE is to create new strategies for gene writing and define their molecular principles. These new writers will use RNA to both encode and transfer the message. The SCRIBE strategies will take advantage of the retrotransposon capacity for writing genes from RNA, and the precision of CRISPR in addressing specific sites of the genome. Thus, the find function will be dominated by CRISPR components, and copy-paste activity will be executed by retroelement components. To develop and optimize such a technology, we will use evolutionary analysis to select those retroelements with the highest activity and orthogonality, and modulate their message writing capacity by engineering their components. We will test various CRISPR and retrotransposon combinations, and adapt both of them to converge into a unified molecular machine. We will use artificial intelligence applied to protein design and a novel concept of synthetically oriented evolution to accelerate emergence of the new function. Finally, we will deploy new gene writing principles for RNA-based in vivo gene delivery.

In sum, we will develop a new family of tools for engineering life. The real breakthrough will be the establishment of gene writing as a simple and general method for both research advancement and applied purposes.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Palabras clave

Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).

Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2023-COG

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Institución de acogida

UNIVERSIDAD POMPEU FABRA
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 1 999 465,00
Dirección
PLACA DE LA MERCE, 10-12
08002 Barcelona
España

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Región
Este Cataluña Barcelona
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Enlaces
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

€ 1 999 465,00

Beneficiarios (1)

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