Projektbeschreibung
Neuartiges Instrument zur Genomeditierung
Die Genomeditierung ist für das Verständnis genetischer Krankheiten und der Genfunktion sowie für die Entwicklung medizinischer Behandlungen unerlässlich. CRISPR, eine leistungsstarke Technologie zur Genomeditierung, gestattet präzise Veränderungen der DNS durch gezielte Eingriffe in bestimmte Gene. Während CRISPR bedeutende Fortschritte bei kleinen genetischen Veränderungen unterstützt hat, bleibt die Durchführung großer genomischer Veränderungen schwierig. Herkömmliche Gentransfermethoden, wie z. B. virale Vektoren, sind mit Sicherheitsbedenken behaftet und nur begrenzt vielseitig einsetzbar. Im Rahmen des ERC-finanzierten Projekts SCRIBE wird versucht, diese Hindernisse zu überwinden, indem es neue Strategien zum Schreiben von Genen entwickelt, die RNS zur Codierung und Übertragung genetischer Informationen verwenden. Durch die Kombination der CRISPR-Präzision mit Retrotransposon-Mechanismen lautet das Ziel von SCRIBE, ein einheitliches Instrument für das effiziente und vielseitige Schreiben von Genen zu schaffen.
Ziel
CRISPR development has enormously accelerated genetic engineering principles, and precise methods to modify small alleles (such as base or prime editing) are now available. However, generating large genomic changes still presents enormous challenges. Large modifications, such as gene transfers, are performed generally with viral vectors, which have been associated with toxicities in the clinic, and often lack versatility needed for basic science experimentation. Newer CRISPR-based techniques for gene transfer suffer from significant efficacy and safety problems when used for large message writing.
The overall goal of SCRIBE is to create new strategies for gene writing and define their molecular principles. These new writers will use RNA to both encode and transfer the message. The SCRIBE strategies will take advantage of the retrotransposon capacity for writing genes from RNA, and the precision of CRISPR in addressing specific sites of the genome. Thus, the find function will be dominated by CRISPR components, and copy-paste activity will be executed by retroelement components. To develop and optimize such a technology, we will use evolutionary analysis to select those retroelements with the highest activity and orthogonality, and modulate their message writing capacity by engineering their components. We will test various CRISPR and retrotransposon combinations, and adapt both of them to converge into a unified molecular machine. We will use artificial intelligence applied to protein design and a novel concept of synthetically oriented evolution to accelerate emergence of the new function. Finally, we will deploy new gene writing principles for RNA-based in vivo gene delivery.
In sum, we will develop a new family of tools for engineering life. The real breakthrough will be the establishment of gene writing as a simple and general method for both research advancement and applied purposes.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle Proteine
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik RNS
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Genom
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2023-COG
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
08002 Barcelona
Spanien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.