Projektbeschreibung
Neuartiges Instrument zur Genomeditierung
Die Genomeditierung ist für das Verständnis genetischer Krankheiten und der Genfunktion sowie für die Entwicklung medizinischer Behandlungen unerlässlich. CRISPR, eine leistungsstarke Technologie zur Genomeditierung, gestattet präzise Veränderungen der DNS durch gezielte Eingriffe in bestimmte Gene. Während CRISPR bedeutende Fortschritte bei kleinen genetischen Veränderungen unterstützt hat, bleibt die Durchführung großer genomischer Veränderungen schwierig. Herkömmliche Gentransfermethoden, wie z. B. virale Vektoren, sind mit Sicherheitsbedenken behaftet und nur begrenzt vielseitig einsetzbar. Im Rahmen des ERC-finanzierten Projekts SCRIBE wird versucht, diese Hindernisse zu überwinden, indem es neue Strategien zum Schreiben von Genen entwickelt, die RNS zur Codierung und Übertragung genetischer Informationen verwenden. Durch die Kombination der CRISPR-Präzision mit Retrotransposon-Mechanismen lautet das Ziel von SCRIBE, ein einheitliches Instrument für das effiziente und vielseitige Schreiben von Genen zu schaffen.
Ziel
CRISPR development has enormously accelerated genetic engineering principles, and precise methods to modify small alleles (such as base or prime editing) are now available. However, generating large genomic changes still presents enormous challenges. Large modifications, such as gene transfers, are performed generally with viral vectors, which have been associated with toxicities in the clinic, and often lack versatility needed for basic science experimentation. Newer CRISPR-based techniques for gene transfer suffer from significant efficacy and safety problems when used for large message writing.
The overall goal of SCRIBE is to create new strategies for gene writing and define their molecular principles. These new writers will use RNA to both encode and transfer the message. The SCRIBE strategies will take advantage of the retrotransposon capacity for writing genes from RNA, and the precision of CRISPR in addressing specific sites of the genome. Thus, the find function will be dominated by CRISPR components, and copy-paste activity will be executed by retroelement components. To develop and optimize such a technology, we will use evolutionary analysis to select those retroelements with the highest activity and orthogonality, and modulate their message writing capacity by engineering their components. We will test various CRISPR and retrotransposon combinations, and adapt both of them to converge into a unified molecular machine. We will use artificial intelligence applied to protein design and a novel concept of synthetically oriented evolution to accelerate emergence of the new function. Finally, we will deploy new gene writing principles for RNA-based in vivo gene delivery.
In sum, we will develop a new family of tools for engineering life. The real breakthrough will be the establishment of gene writing as a simple and general method for both research advancement and applied purposes.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht.
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- NaturwissenschaftenBiowissenschaftenBiochemieBiomoleküleProteine
- NaturwissenschaftenBiowissenschaftenGenetikRNS
- NaturwissenschaftenBiowissenschaftenGenetikGenom
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Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Thema/Themen
Finanzierungsplan
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08002 Barcelona
Spanien