Descrizione del progetto
Un nuovo strumento di editing genetico
L’editing del genoma è fondamentale per la comprensione delle malattie genetiche, della funzione dei geni e per il progresso dei trattamenti medici. La CRISPR, una potente tecnologia di editing del genoma, consente di apportare modifiche precise al DNA bersagliando geni specifici. Sebbene la CRISPR abbia consentito progressi notevoli nelle modifiche genetiche su piccola scala, la realizzazione di grandi alterazioni genomiche rimane una sfida. I metodi di trasferimento genico tradizionali, come i vettori virali, presentano problemi di sicurezza e versatilità limitata. Il progetto SCRIBE, finanziato dal CER, cerca di superare questi ostacoli sviluppando nuove strategie di scrittura genica che utilizzano l’RNA per codificare e trasferire le informazioni genetiche. Combinando la precisione di CRISPR con i meccanismi dei retrotrasposoni, SCRIBE mira a creare uno strumento unificato per una scrittura genica efficiente e versatile.
Obiettivo
CRISPR development has enormously accelerated genetic engineering principles, and precise methods to modify small alleles (such as base or prime editing) are now available. However, generating large genomic changes still presents enormous challenges. Large modifications, such as gene transfers, are performed generally with viral vectors, which have been associated with toxicities in the clinic, and often lack versatility needed for basic science experimentation. Newer CRISPR-based techniques for gene transfer suffer from significant efficacy and safety problems when used for large message writing.
The overall goal of SCRIBE is to create new strategies for gene writing and define their molecular principles. These new writers will use RNA to both encode and transfer the message. The SCRIBE strategies will take advantage of the retrotransposon capacity for writing genes from RNA, and the precision of CRISPR in addressing specific sites of the genome. Thus, the find function will be dominated by CRISPR components, and copy-paste activity will be executed by retroelement components. To develop and optimize such a technology, we will use evolutionary analysis to select those retroelements with the highest activity and orthogonality, and modulate their message writing capacity by engineering their components. We will test various CRISPR and retrotransposon combinations, and adapt both of them to converge into a unified molecular machine. We will use artificial intelligence applied to protein design and a novel concept of synthetically oriented evolution to accelerate emergence of the new function. Finally, we will deploy new gene writing principles for RNA-based in vivo gene delivery.
In sum, we will develop a new family of tools for engineering life. The real breakthrough will be the establishment of gene writing as a simple and general method for both research advancement and applied purposes.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze naturali scienze biologiche genetica RNA
- scienze naturali scienze biologiche genetica genomi
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2023-COG
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
08002 Barcelona
Spagna
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.