Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski pl
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

RNA-based gene writing in human cells

Opis projektu

Nowatorskie narzędzie do edycji genów

Edycja genomu jest kluczowa dla zrozumienia chorób genetycznych, działania genów oraz rozwoju terapii medycznych. CRISPR to technologia edycji genomu o ogromnych możliwościach, która umożliwia precyzyjne modyfikowanie DNA poprzez celowanie w określone geny. Chociaż technologia CRISPR umożliwiła znaczne postępy w zmianach genów na małą skalę, wprowadzanie dużych zmian w genomie pozostaje wyzwaniem. Tradycyjne metody transferu genów, takie jak wektory wirusowe, wiążą się z obawami dotyczącymi bezpieczeństwa oraz ograniczoną uniwersalnością. Celem projektu SCRIBE finansowanego przez ERBN jest znalezienie sposobu na pokonanie tych przeszkód poprzez opracowanie nowych strategii nadpisywania genów, które wykorzystywałby RNA do kodowania i przesyłania informacji genetycznej. Dzięki połączeniu precyzji techniki CRISPR z mechanizmami retrotranspozonów zespół projektu SCRIBE zamierza stworzyć zunifikowane narzędzie do skutecznego i wszechstronnego nadpisywania genów.

Cel

CRISPR development has enormously accelerated genetic engineering principles, and precise methods to modify small alleles (such as base or prime editing) are now available. However, generating large genomic changes still presents enormous challenges. Large modifications, such as gene transfers, are performed generally with viral vectors, which have been associated with toxicities in the clinic, and often lack versatility needed for basic science experimentation. Newer CRISPR-based techniques for gene transfer suffer from significant efficacy and safety problems when used for large message writing.

The overall goal of SCRIBE is to create new strategies for gene writing and define their molecular principles. These new writers will use RNA to both encode and transfer the message. The SCRIBE strategies will take advantage of the retrotransposon capacity for writing genes from RNA, and the precision of CRISPR in addressing specific sites of the genome. Thus, the “find” function will be dominated by CRISPR components, and “copy-paste” activity will be executed by retroelement components. To develop and optimize such a technology, we will use evolutionary analysis to select those retroelements with the highest activity and orthogonality, and modulate their message writing capacity by engineering their components. We will test various CRISPR and retrotransposon combinations, and adapt both of them to converge into a unified molecular machine. We will use artificial intelligence applied to protein design and a novel concept of synthetically oriented evolution to accelerate emergence of the new function. Finally, we will deploy new gene writing principles for RNA-based in vivo gene delivery.

In sum, we will develop a new family of tools for engineering life. The real breakthrough will be the establishment of gene writing as a simple and general method for both research advancement and applied purposes.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Projekt nie został jeszcze sklasyfikowany według klasyfikacji EuroSciVoc.
Wskaż dziedziny nauki, które twoim zdaniem są najbardziej istotne z punktu widzenia tego projektu i pomóż nam usprawnić naszą usługę klasyfikacji.

Słowa kluczowe

Program(-y)

Temat(-y)

System finansowania

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2023-COG

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Instytucja przyjmująca

UNIVERSIDAD POMPEU FABRA
Wkład UE netto
€ 1 999 465,00
Koszt całkowity
€ 1 999 465,00

Beneficjenci (1)