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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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IMPROVING THE EFFECTIVENESS AND SAFETY OF EPIGENETIC EDITING IN BRAIN REGENERATION

Descripción del proyecto

Reprogramación de células cerebrales para reparar daños neurológicos

El encéfalo tiene una capacidad muy limitada para repararse a sí mismo tras una lesión o enfermedad. Reemplazar las neuronas perdidas tras un ictus o una neurodegeneración sigue siendo una de las mayores necesidades sin satisfacer de la medicina. Una estrategia prometedora consiste en reprogramar directamente los neurogliocitos —células de apoyo ya presentes en el encéfalo— para convertirlas en neuronas funcionales. El equipo del proyecto REGENERAR, financiado por el Consejo Europeo de Innovación, trabaja en el desarrollo de un sistema de administración no vírico para introducir agentes de reprogramación epigenética en los neurogliocitos del encéfalo. Los investigadores evaluarán la seguridad, la eficiencia de la diana y la eficacia de la reprogramación en cultivos celulares, modelos de tejido encefálico y animales. La evaluación toxicológica se utilizará para validar la preparación de la tecnología.

Objetivo

The central nervous system has a limited capacity for self-repair. Therefore, technologies to replace lost neurons after an injury, including stroke or neurodegenerative diseases, are of great need. The project REGENERAR aims to develop a non-viral delivery formulation up to TRL4 for the delivery of an epigenetic reprogramming formulation to reprogram glial cells into neurons. The in vitro safety and targeting of the formulation will be tested against glial cells and organotypic cortical slice cultures. Several routes of administrations will be tested to enhance the accumulation of the formulation in the brain. In addition, the in vivo safety, elimination, targeting and epigenetic reprogramming will be evaluated. In addition, toxicological studies will be performed in GLP conditions to evaluate both in vivo systemic and local (brain) effects of the formulation. The development of the non-viral formulation will take in account the contributes of key stakeholders in the area of gene editing, health institutions, patient associations, among others. A roadmap will be developed for upscaling innovation to higher TRL´s upon the end of the action.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

Palabras clave

Programa(s)

Tema(s)

Régimen de financiación

HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants

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Convocatoria de propuestas

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2023-PATHFINDEROPEN-01

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Coordinador

UNIVERSIDADE DE COIMBRA
Aportación neta de la UEn
€ 1 100 000,00
Coste total
€ 1 100 000,00

Participantes (5)