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IMPROVING THE EFFECTIVENESS AND SAFETY OF EPIGENETIC EDITING IN BRAIN REGENERATION

Description du projet

Reprogrammer les cellules du cerveau pour réparer les lésions neurologiques

Le cerveau dispose d’une capacité très limitée à se réparer à la suite d’une blessure ou d’une maladie. Le remplacement des neurones perdus lors d’un accident vasculaire cérébral ou d’une neurodégénérescence demeure l’une des plus grandes lacunes de la médecine. Une stratégie prometteuse consiste à reprogrammer directement les cellules gliales, des cellules de soutien déjà présentes dans le cerveau, en neurones fonctionnels. Le projet REGENERAR, financé par le CEI, entend développer un système d’administration non viral pour introduire des agents de reprogrammation épigénétique dans les cellules gliales du cerveau. Les chercheurs évalueront l’innocuité, l’efficacité du ciblage et l’efficacité de la reprogrammation dans des cultures cellulaires, des modèles de tissus cérébraux et des animaux. L’évaluation toxicologique servira à valider l’état de préparation de la technologie.

Objectif

The central nervous system has a limited capacity for self-repair. Therefore, technologies to replace lost neurons after an injury, including stroke or neurodegenerative diseases, are of great need. The project REGENERAR aims to develop a non-viral delivery formulation up to TRL4 for the delivery of an epigenetic reprogramming formulation to reprogram glial cells into neurons. The in vitro safety and targeting of the formulation will be tested against glial cells and organotypic cortical slice cultures. Several routes of administrations will be tested to enhance the accumulation of the formulation in the brain. In addition, the in vivo safety, elimination, targeting and epigenetic reprogramming will be evaluated. In addition, toxicological studies will be performed in GLP conditions to evaluate both in vivo systemic and local (brain) effects of the formulation. The development of the non-viral formulation will take in account the contributes of key stakeholders in the area of gene editing, health institutions, patient associations, among others. A roadmap will be developed for upscaling innovation to higher TRL´s upon the end of the action.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

Mots‑clés

Programme(s)

Thème(s)

Régime de financement

HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants

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Appel à propositions

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-EIC-2023-PATHFINDEROPEN-01

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Coordinateur

UNIVERSIDADE DE COIMBRA
Contribution nette de l'UE
€ 1 100 000,00
Coût total
€ 1 100 000,00

Participants (5)