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IMPROVING THE EFFECTIVENESS AND SAFETY OF EPIGENETIC EDITING IN BRAIN REGENERATION

Descrizione del progetto

Riprogrammare le cellule cerebrali per riparare i danni neurologici

Il cervello dispone di una capacità molto limitata di ripararsi in seguito a lesioni o malattie; la sostituzione dei neuroni persi dopo un ictus o una neurodegenerazione costituisce tuttora una delle maggiori esigenze insoddisfatte della medicina. Una strategia promettente in tal senso consiste nel riprogrammare direttamente le cellule gliali, ovvero cellule di supporto già presenti nel cervello, in neuroni funzionali. Il progetto REGENERAR, finanziato dal CEI, sta lavorando al fine di sviluppare un sistema di somministrazione non virale per introdurre agenti di riprogrammazione epigenetica nelle cellule gliali del cervello. I ricercatori valuteranno la sicurezza, l’efficienza del bersagliamento e l’efficacia della riprogrammazione in colture cellulari, modelli di tessuto cerebrale e animali, nell’ambito di una valutazione tossicologica utilizzata al fine di convalidare la maturità della tecnologia.

Obiettivo

The central nervous system has a limited capacity for self-repair. Therefore, technologies to replace lost neurons after an injury, including stroke or neurodegenerative diseases, are of great need. The project REGENERAR aims to develop a non-viral delivery formulation up to TRL4 for the delivery of an epigenetic reprogramming formulation to reprogram glial cells into neurons. The in vitro safety and targeting of the formulation will be tested against glial cells and organotypic cortical slice cultures. Several routes of administrations will be tested to enhance the accumulation of the formulation in the brain. In addition, the in vivo safety, elimination, targeting and epigenetic reprogramming will be evaluated. In addition, toxicological studies will be performed in GLP conditions to evaluate both in vivo systemic and local (brain) effects of the formulation. The development of the non-viral formulation will take in account the contributes of key stakeholders in the area of gene editing, health institutions, patient associations, among others. A roadmap will be developed for upscaling innovation to higher TRL´s upon the end of the action.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

Parole chiave

Programma(i)

Argomento(i)

Meccanismo di finanziamento

HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants

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Invito a presentare proposte

(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2023-PATHFINDEROPEN-01

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Coordinatore

UNIVERSIDADE DE COIMBRA
Contributo netto dell'UE
€ 1 100 000,00
Costo totale
€ 1 100 000,00

Partecipanti (5)