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IMPROVING THE EFFECTIVENESS AND SAFETY OF EPIGENETIC EDITING IN BRAIN REGENERATION

Projektbeschreibung

Gehirnzellneuprogrammierung zur Reparatur neurologischer Schäden

Das Gehirn ist nur sehr begrenzt in der Lage, sich nach einer Verletzung oder Krankheit selbst zu reparieren. Verlorene Nervenzellen nach einem Schlaganfall oder nach Neurodegeneration ersetzen zu können, ist nach wie vor einer der größten unerfüllten Wünsche der Medizin. Eine vielversprechende Strategie besteht darin, Gliazellen, bereits im Gehirn vorhandene Stützzellen, direkt in funktionelle Neuronen umzuprogrammieren. Das Team des EIC-finanzierten Projekts REGENERAR arbeitet an der Entwicklung eines nichtviralen Verabreichungssystems, mit dem epigenetische Umprogrammierungsmittel in Gliazellen des Gehirns eingebracht werden können. Die Forschungsgruppe wird die Sicherheit, Zielgenauigkeit und Wirksamkeit der Neuprogrammierung anhand von Zellkulturen, Hirngewebsmodellen und Tierversuchen evaluieren. Mithilfe einer toxikologischen Bewertung wird der Reifegrad der Technologie überprüft werden.

Ziel

The central nervous system has a limited capacity for self-repair. Therefore, technologies to replace lost neurons after an injury, including stroke or neurodegenerative diseases, are of great need. The project REGENERAR aims to develop a non-viral delivery formulation up to TRL4 for the delivery of an epigenetic reprogramming formulation to reprogram glial cells into neurons. The in vitro safety and targeting of the formulation will be tested against glial cells and organotypic cortical slice cultures. Several routes of administrations will be tested to enhance the accumulation of the formulation in the brain. In addition, the in vivo safety, elimination, targeting and epigenetic reprogramming will be evaluated. In addition, toxicological studies will be performed in GLP conditions to evaluate both in vivo systemic and local (brain) effects of the formulation. The development of the non-viral formulation will take in account the contributes of key stakeholders in the area of gene editing, health institutions, patient associations, among others. A roadmap will be developed for upscaling innovation to higher TRL´s upon the end of the action.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

Schlüsselbegriffe

Programm/Programme

Thema/Themen

Finanzierungsplan

HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants

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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2023-PATHFINDEROPEN-01

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Koordinator

UNIVERSIDADE DE COIMBRA
Netto-EU-Beitrag
€ 1 100 000,00
Adresse
PACO DAS ESCOLAS
3004-531 Coimbra
Portugal
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten
€ 1 100 000,00

Beteiligte (5)