Description du projet
Conceptions et outils innovants pour l’évaluation des médicaments contre les maladies rares
L’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des nouveaux médicaments pour les maladies rares, en particulier les maladies pédiatriques, pose plusieurs problèmes. Il s’agit notamment de la petite taille des échantillons de patients, de l’hétérogénéité des patients et des maladies, et de la connaissance limitée de la maladie, qui entravent l’accès à un traitement efficace et limitent les options disponibles. Dans ce contexte, le projet INVENTS, financé par l’UE, vise à affiner les trajectoires des maladies basées sur des modèles longitudinaux, à améliorer les modèles d’extrapolation et à mettre en œuvre des essais in silico, en tenant compte des besoins des patients, afin d’améliorer la prise de décision réglementaire. Les résultats du projet devraient permettre aux chercheurs, aux organismes de réglementation et à l’industrie pharmaceutique européenne d’exploiter des modèles d’essais cliniques innovants, des essais in silico et des approches d’analyse de données réelles. Les patients atteints de maladies rares devraient bénéficier d’un accès accru et accéléré à des traitements efficaces et sûrs.
Objectif
The evaluation of new medicines for rare diseases (RD) including rare paediatric RDs is challenging for several reasons, among which are the small patient sample sizes, heterogeneity of patients and diseases and heterogeneity in disease knowledge. Due to these difficulties, access to effective treatments and the number of treatment options are often limited in RDs.
INVENTS aims to provide clinical trial trialists, researchers and regulators with a global framework encompassing methods, workflows and evidence assessment tools to be implemented in orphan and paediatric drug development. Our ambition is to significantly improve the evaluation of evidence and regulatory decision-making through the development and validation of: refined longitudinal model-based diseases trajectories and treatment effect, improved extrapolation models, in silico trials (e.g. virtual patient cohorts), optimised model-based clinical trial designs and evidence synthesis methods. These will be evaluated through simulation studies and tested on extensive data from a range of use cases provided by our industrial partners Roche and Novartis and Real World data (RWD) from RD registry. The INVENTS framework will improve consistency and efficiency of the drug evaluation process for RD by augmenting clinical evidence without compromising its scientific integrity and providing regulators assessment credibility criteria.
At the end of this 5 years project, the European industry will be able to exploit novel and improved clinical trial designs, in silico trials and RWD analysis approaches supporting drug development in RD. The European Medicine Agency and European national regulators (including Health Technology Assessment bodies) will be supplied with a general framework allowing better informed decision-making. Most importantly, RD patients will benefit from an increased and faster access to efficacious and safe treatments.
Champ scientifique
Mots‑clés
Programme(s)
Régime de financement
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsCoordinateur
75654 Paris
France