Projektbeschreibung
Innovative Konzepte und Instrumente zur Bewertung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten
Um die Wirksamkeit und Sicherheit neuer Arzneimittel für seltene Krankheiten zu bewerten, insbesondere Kinderkrankheiten, müssen mehrere Herausforderungen bewältigt werden. Dazu gehören kleine Patientenstichproben, die Heterogenität der Betroffenen und der Krankheit und das begrenzte Wissen über die Krankheit. Diese Aspekte schränken den Zugang zu wirksamen Behandlungen und verfügbaren Optionen ein. Daher werden im EU-finanzierten Projekt INVENTS modellbasierte Langzeitprognosen der Krankheiten verfeinert, Extrapolationsmodelle verbessert und in-silico-Studien unter Berücksichtigung der Patientenbedürfnisse durchgeführt, um die regulatorische Entscheidungsfindung zu fördern. Mit den Projektergebnissen können Forschende, Regulierungsbehörden und die europäische pharmazeutische Industrie von innovativen Konzepten zu klinischen Studien, in-silico-Studien und der realen Datenanalyse profitieren. Personen mit seltenen Krankheiten könnten mehr und schneller Zugang zu wirksamen und sicheren Behandlungen erhalten.
Ziel
The evaluation of new medicines for rare diseases (RD) including rare paediatric RDs is challenging for several reasons, among which are the small patient sample sizes, heterogeneity of patients and diseases and heterogeneity in disease knowledge. Due to these difficulties, access to effective treatments and the number of treatment options are often limited in RDs.
INVENTS aims to provide clinical trial trialists, researchers and regulators with a global framework encompassing methods, workflows and evidence assessment tools to be implemented in orphan and paediatric drug development. Our ambition is to significantly improve the evaluation of evidence and regulatory decision-making through the development and validation of: refined longitudinal model-based diseases trajectories and treatment effect, improved extrapolation models, in silico trials (e.g. virtual patient cohorts), optimised model-based clinical trial designs and evidence synthesis methods. These will be evaluated through simulation studies and tested on extensive data from a range of use cases provided by our industrial partners Roche and Novartis and Real World data (RWD) from RD registry. The INVENTS framework will improve consistency and efficiency of the drug evaluation process for RD by augmenting clinical evidence without compromising its scientific integrity and providing regulators assessment credibility criteria.
At the end of this 5 years project, the European industry will be able to exploit novel and improved clinical trial designs, in silico trials and RWD analysis approaches supporting drug development in RD. The European Medicine Agency and European national regulators (including Health Technology Assessment bodies) will be supplied with a general framework allowing better informed decision-making. Most importantly, RD patients will benefit from an increased and faster access to efficacious and safe treatments.
Wissenschaftliches Gebiet
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
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HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsKoordinator
75654 Paris
Frankreich