Opis projektu
Innowacyjne projekty i narzędzia wspomagają badanie leków na rzadkie choroby
Ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowych leków stosowanych do leczenia rzadkich schorzeń, w szczególności pediatrycznych, wiąże się z kilkoma wyzwaniami. Problemy stanowią niewielkie kohorty pacjentów, ich zróżnicowanie, a także ograniczona wiedza na temat choroby. Czynniki te utrudniają dostęp do skutecznego leczenia i ograniczają dostępne opcje. Zespół finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu INVENTS ma na celu udoskonalenie trajektorii chorób opartych na modelach, ulepszenie modeli ekstrapolacyjnych i zapoczątkowanie badań in silico w oparciu o potrzeby pacjentów, aby usprawnić proces podejmowania decyzji przez organy regulacyjne. Zdaniem badaczy rezultaty projektu umożliwią naukowcom, organom regulacyjnym i europejskiemu przemysłowi farmaceutycznemu wykorzystanie innowacyjnych projektów badań klinicznych, badań in silico i metod analizy danych zebranych w rzeczywistych warunkach. Pacjenci cierpiący na rzadkie choroby otrzymają możliwość szybszego skorzystania ze skutecznych i bezpiecznych sposobów leczenia.
Cel
The evaluation of new medicines for rare diseases (RD) including rare paediatric RDs is challenging for several reasons, among which are the small patient sample sizes, heterogeneity of patients and diseases and heterogeneity in disease knowledge. Due to these difficulties, access to effective treatments and the number of treatment options are often limited in RDs.
INVENTS aims to provide clinical trial trialists, researchers and regulators with a global framework encompassing methods, workflows and evidence assessment tools to be implemented in orphan and paediatric drug development. Our ambition is to significantly improve the evaluation of evidence and regulatory decision-making through the development and validation of: refined longitudinal model-based diseases trajectories and treatment effect, improved extrapolation models, in silico trials (e.g. virtual patient cohorts), optimised model-based clinical trial designs and evidence synthesis methods. These will be evaluated through simulation studies and tested on extensive data from a range of use cases provided by our industrial partners Roche and Novartis and Real World data (RWD) from RD registry. The INVENTS framework will improve consistency and efficiency of the drug evaluation process for RD by augmenting clinical evidence without compromising its scientific integrity and providing regulators assessment credibility criteria.
At the end of this 5 years project, the European industry will be able to exploit novel and improved clinical trial designs, in silico trials and RWD analysis approaches supporting drug development in RD. The European Medicine Agency and European national regulators (including Health Technology Assessment bodies) will be supplied with a general framework allowing better informed decision-making. Most importantly, RD patients will benefit from an increased and faster access to efficacious and safe treatments.
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsKoordynator
75654 Paris
Francja