Description du projet
Innover le développement de médicaments pour les maladies pédiatriques et orphelines
Des populations de patients limitées et des contraintes éthiques retardent l’accès à des traitements salvateurs pour les maladies pédiatriques et orphelines. Les méthodes traditionnelles peinent à fournir des évaluations fiables de l’efficacité et de la sécurité des médicaments. Dans ce contexte, le projet ERAMET, financé par l’UE, entend établir la crédibilité des procédures réglementaires en intégrant des méthodes de modélisation et de simulation. Son écosystème transparent relie les questions, les données et les méthodes, facilitant l’adoption de techniques avancées telles que l’IA et diverses approches hybrides. ERAMET repose sur trois piliers, un référentiel polyvalent, des normes de haute qualité pour les données et les méthodes, et une plateforme pilotée par l’IA pour l’analyse automatisée et l’évaluation de la crédibilité. Cinq cas d’utilisation, couvrant des maladies rares telles que l’ataxie et les troubles neuromusculaires, démontrent le potentiel d’ERAMET, en vue de l’approbation réglementaire des outils validés. Des initiatives de formation permettront aux parties prenantes d’adopter ce paradigme transformateur.
Objectif
ERAMET will provide an integrated approach for developers and regulators’ decision-making for paediatric and orphan drugs, centred on the drug development questions. This will constitute a transparent ecosystem for drug development and assessment, that will facilitate the adoption of modelling and simulation (M&S) methods and related data types (including real word data such as registries and electronic healthcare data).
The overall objective of ERAMET is to provide and implement a framework for establishing the credibility of M&S methods and related results as sources of evidence within regulatory procedures.
The ecosystem proposed by ERAMET will be based on three pillars:
(1) A repository connecting questions, data and methods.
(2) The development and validation of high-quality standards for data and analytical methods (including M&S and hybrid approaches). These will cover computational M&S, digital twins, AI, hybrid approaches, standard statistics and pharmacometrics, as analytical methods and alternative data types and sources such as RWD, eHealth data, registries, historical regulatory submissions, scientific and (non)clinical trials).
(3) An AI-based platform that will automate and optimise the data collection, formatting and modelling and simulation analysis and implement the credibility assessment.
As part of ERAMET, the ecosystem will be applied to five use-cases including paediatric extrapolation and characterisation of drug benefit/risk in 4 groups of rare diseases, namely ataxia, transfusion dependent haemoglobinopathies, bronchopulmonary dysplasia, and degenerative neuromuscular.
Each of the use-case is planned to lead to submission and regulatory approval of at least one validated M&S tool via the EMA qualification procedure.
Training will be proposed to familiarise regulatory assessors, drug developers and clinical researchers with this new approach.
Champ scientifique
Mots‑clés
Programme(s)
Régime de financement
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsCoordinateur
5000 Namur
Belgique