Opis projektu
Innowacyjny sposób opracowania leków na rzadkie choroby pediatryczne
Ograniczona liczebność kohort pacjentów i problemy natury etycznej utrudniają opracowywanie ratujących życie leków na rzadkie choroby pediatryczne. Konwencjonalne metody nie pozwalają na przeprowadzenie wiarygodnej oceny skuteczności i bezpieczeństwa leków. Zespół finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu ERAMET łączy metody modelowania i symulacji w celu badania wiarygodności na potrzeby procedur regulacyjnych. W ramach przejrzystego ekosystemu rozwiązań badacze łączą pytania, dane i metody, usprawniając wykorzystanie zaawansowanych technik, takich jak sztuczna inteligencja i podejścia hybrydowe. Projekt ERAMET opiera się na trzech filarach - kompleksowym repozytorium wiedzy, wysokiej jakości standardach danych oraz metodach, a także platformie opartej na sztucznej inteligencji, która pozwala na automatyzację analizy i oceny wiarygodności. Projekt ERAMET skupia się na pięciu obszarach obejmujących rzadkie choroby, takie jak ataksja i zaburzenia nerwowo-mięśniowe. Celem badaczy jest uzyskanie stosownych zezwoleń i dopuszczeń dla swoich narzędzi. Inicjatywy szkoleniowe realizowane w ramach projektu pozwolą na wypromowanie nowego podejścia.
Cel
ERAMET will provide an integrated approach for developers and regulators’ decision-making for paediatric and orphan drugs, centred on the drug development questions. This will constitute a transparent ecosystem for drug development and assessment, that will facilitate the adoption of modelling and simulation (M&S) methods and related data types (including real word data such as registries and electronic healthcare data).
The overall objective of ERAMET is to provide and implement a framework for establishing the credibility of M&S methods and related results as sources of evidence within regulatory procedures.
The ecosystem proposed by ERAMET will be based on three pillars:
(1) A repository connecting questions, data and methods.
(2) The development and validation of high-quality standards for data and analytical methods (including M&S and hybrid approaches). These will cover computational M&S, digital twins, AI, hybrid approaches, standard statistics and pharmacometrics, as analytical methods and alternative data types and sources such as RWD, eHealth data, registries, historical regulatory submissions, scientific and (non)clinical trials).
(3) An AI-based platform that will automate and optimise the data collection, formatting and modelling and simulation analysis and implement the credibility assessment.
As part of ERAMET, the ecosystem will be applied to five use-cases including paediatric extrapolation and characterisation of drug benefit/risk in 4 groups of rare diseases, namely ataxia, transfusion dependent haemoglobinopathies, bronchopulmonary dysplasia, and degenerative neuromuscular.
Each of the use-case is planned to lead to submission and regulatory approval of at least one validated M&S tool via the EMA qualification procedure.
Training will be proposed to familiarise regulatory assessors, drug developers and clinical researchers with this new approach.
Dziedzina nauki
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsKoordynator
5000 Namur
Belgia