Descripción del proyecto
Innovación en el desarrollo de fármacos para enfermedades infantiles y huérfanas
Las enfermedades infantiles y huérfanas afectan a una proporción reducida de la población y afrontan restricciones éticas, dos hechos que demoran el acceso a tratamientos vitales. Los métodos convencionales no logran proporcionar evaluaciones fiables de la eficacia y seguridad de los fármacos. En este contexto, el equipo del proyecto ERAMET, financiado con fondos europeos, integra métodos de modelización y simulación para dar credibilidad a los procedimientos normativos. Su ecosistema transparente vincula preguntas, datos y métodos a fin de facilitar la adopción de técnicas avanzadas como la inteligencia artificial (IA) y los métodos híbridos. ERAMET se fundamenta en tres pilares, a saber: un repositorio versátil, normas de gran calidad para datos y métodos, y una plataforma impulsada por IA para el análisis automatizado y la evaluación de la credibilidad. El potencial de ERAMET se demostrará a través de cinco casos de uso, que abarcan enfermedades huérfanas como la ataxia y los trastornos neuromusculares, con la vista puesta en la obtención de la autorización de las autoridades reguladoras. Las actividades de formación garantizarán que las partes interesadas asuman este paradigma transformador.
Objetivo
ERAMET will provide an integrated approach for developers and regulators’ decision-making for paediatric and orphan drugs, centred on the drug development questions. This will constitute a transparent ecosystem for drug development and assessment, that will facilitate the adoption of modelling and simulation (M&S) methods and related data types (including real word data such as registries and electronic healthcare data).
The overall objective of ERAMET is to provide and implement a framework for establishing the credibility of M&S methods and related results as sources of evidence within regulatory procedures.
The ecosystem proposed by ERAMET will be based on three pillars:
(1) A repository connecting questions, data and methods.
(2) The development and validation of high-quality standards for data and analytical methods (including M&S and hybrid approaches). These will cover computational M&S, digital twins, AI, hybrid approaches, standard statistics and pharmacometrics, as analytical methods and alternative data types and sources such as RWD, eHealth data, registries, historical regulatory submissions, scientific and (non)clinical trials).
(3) An AI-based platform that will automate and optimise the data collection, formatting and modelling and simulation analysis and implement the credibility assessment.
As part of ERAMET, the ecosystem will be applied to five use-cases including paediatric extrapolation and characterisation of drug benefit/risk in 4 groups of rare diseases, namely ataxia, transfusion dependent haemoglobinopathies, bronchopulmonary dysplasia, and degenerative neuromuscular.
Each of the use-case is planned to lead to submission and regulatory approval of at least one validated M&S tool via the EMA qualification procedure.
Training will be proposed to familiarise regulatory assessors, drug developers and clinical researchers with this new approach.
Ámbito científico
Palabras clave
Programa(s)
Régimen de financiación
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsCoordinador
5000 Namur
Bélgica