Projektbeschreibung
Innovative Arzneimittelentwicklung für pädiatrische und Waisenkrankheiten
Der Zugang zu lebensrettenden Behandlungen für pädiatrische und Waisenkrankheiten ist durch kleine Patientenpopulationen und ethische Einschränkungen begrenzt. Herkömmliche Methoden bieten keine zuverlässigen Bewertungen der Wirksamkeit und Sicherheit von Arzneimitteln. Daher werden im EU-finanzierten Projekt ERAMET Modellierungs- und Simulationsmethoden integriert, um Glaubwürdigkeit in Regelungsverfahren zu bieten. In dem transparenten Ökosystem werden Fragen, Daten und Methoden verknüpft, damit fortschrittliche Verfahren wie KI und hybride Ansätze eingesetzt werden können. ERAMET beruht auf drei Säulen: einem vielseitigen Repository, hochwertigen Daten- und Methodenstandards und einer KI-gestützten Plattform für automatisierte Analysen und Glaubwürdigkeitsbewertungen. In fünf Anwendungsfällen zu seltenen Krankheiten wie Ataxie und neuromuskulären Erkrankungen wird das Potenzial von ERAMET nachgewiesen, um eine behördliche Zulassung validierter Instrumente zu erwirken. Über Schulungsinitiativen wird sichergestellt, dass die Interessengruppen dieses neue Paradigma befürworten.
Ziel
ERAMET will provide an integrated approach for developers and regulators’ decision-making for paediatric and orphan drugs, centred on the drug development questions. This will constitute a transparent ecosystem for drug development and assessment, that will facilitate the adoption of modelling and simulation (M&S) methods and related data types (including real word data such as registries and electronic healthcare data).
The overall objective of ERAMET is to provide and implement a framework for establishing the credibility of M&S methods and related results as sources of evidence within regulatory procedures.
The ecosystem proposed by ERAMET will be based on three pillars:
(1) A repository connecting questions, data and methods.
(2) The development and validation of high-quality standards for data and analytical methods (including M&S and hybrid approaches). These will cover computational M&S, digital twins, AI, hybrid approaches, standard statistics and pharmacometrics, as analytical methods and alternative data types and sources such as RWD, eHealth data, registries, historical regulatory submissions, scientific and (non)clinical trials).
(3) An AI-based platform that will automate and optimise the data collection, formatting and modelling and simulation analysis and implement the credibility assessment.
As part of ERAMET, the ecosystem will be applied to five use-cases including paediatric extrapolation and characterisation of drug benefit/risk in 4 groups of rare diseases, namely ataxia, transfusion dependent haemoglobinopathies, bronchopulmonary dysplasia, and degenerative neuromuscular.
Each of the use-case is planned to lead to submission and regulatory approval of at least one validated M&S tool via the EMA qualification procedure.
Training will be proposed to familiarise regulatory assessors, drug developers and clinical researchers with this new approach.
Wissenschaftliches Gebiet
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
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HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsKoordinator
5000 Namur
Belgien