Descrizione del progetto
Innovare lo sviluppo di farmaci per le malattie pediatriche e orfane
Popolazioni limitate di pazienti e vincoli etici ritardano l’accesso a trattamenti salvavita per le malattie pediatriche e orfane. I metodi tradizionali faticano a fornire valutazioni affidabili dell’efficacia e della sicurezza dei farmaci. In questo contesto, il progetto ERAMET, finanziato dall’UE, integra metodi di modellizzazione e simulazione per stabilire la credibilità nell’ambito delle procedure normative. Il suo ecosistema trasparente collega domande, dati e metodi, facilitando l’adozione di tecniche avanzate come l’IA e gli approcci ibridi. Tre pilastri sono alla base di ERAMET: un archivio versatile, standard di alta qualità per i dati e i metodi e una piattaforma guidata dall’intelligenza artificiale per l’analisi automatizzata e la valutazione della credibilità. Cinque casi d’uso, che abbracciano malattie rare come l’atassia e i disturbi neuromuscolari, dimostrano il potenziale di ERAMET, con l’obiettivo di ottenere l’approvazione normativa degli strumenti convalidati. Le iniziative di formazione garantiranno che i portatori di interessi abbraccino questo paradigma di trasformazione.
Obiettivo
ERAMET will provide an integrated approach for developers and regulators’ decision-making for paediatric and orphan drugs, centred on the drug development questions. This will constitute a transparent ecosystem for drug development and assessment, that will facilitate the adoption of modelling and simulation (M&S) methods and related data types (including real word data such as registries and electronic healthcare data).
The overall objective of ERAMET is to provide and implement a framework for establishing the credibility of M&S methods and related results as sources of evidence within regulatory procedures.
The ecosystem proposed by ERAMET will be based on three pillars:
(1) A repository connecting questions, data and methods.
(2) The development and validation of high-quality standards for data and analytical methods (including M&S and hybrid approaches). These will cover computational M&S, digital twins, AI, hybrid approaches, standard statistics and pharmacometrics, as analytical methods and alternative data types and sources such as RWD, eHealth data, registries, historical regulatory submissions, scientific and (non)clinical trials).
(3) An AI-based platform that will automate and optimise the data collection, formatting and modelling and simulation analysis and implement the credibility assessment.
As part of ERAMET, the ecosystem will be applied to five use-cases including paediatric extrapolation and characterisation of drug benefit/risk in 4 groups of rare diseases, namely ataxia, transfusion dependent haemoglobinopathies, bronchopulmonary dysplasia, and degenerative neuromuscular.
Each of the use-case is planned to lead to submission and regulatory approval of at least one validated M&S tool via the EMA qualification procedure.
Training will be proposed to familiarise regulatory assessors, drug developers and clinical researchers with this new approach.
Campo scientifico
Parole chiave
Programma(i)
Meccanismo di finanziamento
HORIZON-RIA - HORIZON Research and Innovation ActionsCoordinatore
5000 Namur
Belgio