Descripción del proyecto
Biobanco de mesoangioblastos para tratar enfermedades genéticas musculares
Las células madre se emplean para tratar enfermedades sanguíneas y epiteliales. Sin embargo, su uso aún conlleva limitaciones en el caso de los trastornos musculares y neurológicos. Es más, los costes asociados con ese tipo de tratamiento no serían sostenibles para los sistemas sanitarios nacionales. Las pruebas actuales implican el uso de mesoangioblastos (Mab) genomodificados para aumentar la producción de distrofina, así como el desarrollo de Mab inmunoprivilegiados derivados de pacientes con distrofia muscular. En el proyecto MABank, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, se pretende generar Mab a partir de donantes sanos y establecer un biobanco que cumpla con buenas prácticas (BBPP) para estos Mab personalizables, adaptados a mutaciones genéticas específicas y disponibles para el tratamiento de pacientes bajo el principio de «uno sirve para muchos». El acceso a células adecuadas, a un lentivector portador del ADN complementario natural de los genes mutados obtenido según BBPP y a un modelo murino para pruebas preclínicas facilitará los ensayos para enfermedades raras sin terapias eficaces.
Objetivo
Stem cells led to effective cures for diseases of blood and epithelia. However, in the case of diseases affecting muscles, connective tissue or brain, significant challenges persist for expansion of a sufficient number of corrected cells, delivery and engraftment. Even when these problems will be solved the prospective per-patient cost of the treatment (up to 2M$) will make such therapies unsustainable for NHS. We developed protocols of cell therapy using mesoangioblasts (Mabs), vessel associated progenitors that, despite promising results in animal models, showed modest efficacy in patients. To address this, we transplanted autologous dystrophic Mabs expressing a small nuclear RNA engineered to skip dystrophin exon 51, that enters and corrects also neighboring nuclei of the multinucleated muscle fiber, thus bringing dystrophic production to therapeutic levels. A Phase I/IIa trial is currently running. Even in case of success, the cost would remain prohibitive.
Through the ongoing ERC ADG 884952-UniMab, we are completing the development of immortal, immune-privileged Mabs from dystrophic patients thanks to genome editing of HLA and the expression of tolerogenic proteins. In this PoC project we will produce universal Mabs from healthy donors and will study the feasibility of producing and storing a large amount of universal Mabs through a bank of universal donor Mabs from healthy patients, ready to be corrected for the specific genetic mutation and injected into the patient following the motto “one serve many”. Available cells, a GMP-grade lentivector, expressing the wt cDNA of the mutated gene and a mouse model for pre-clinical tests would be sufficient to start a trial even for extremely rare diseases that currently lack even the hope of a therapy. This work will enable the business exploitation of the MABANK technology, by creating a company with a GMP biobank that may operate internally and make cells available to clinicians and Biotech companies.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ingeniería y tecnología ingeniería de materiales fibras
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica hematología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2023-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
20132 Milano
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.