Opis projektu
Biobank mezoangioblastów w kontekście leczenia chorób genetycznych mięśni
Komórki macierzyste zostały wykorzystane do leczenia chorób krwi i nabłonka. Medycyna wciąż stawia czoła wyzwaniom związanym ze schorzeniami mięśni i mózgu. Koszty leczenia takich chorób są zbyt wysokie. Współczesne badania obejmują zmodyfikowane mezoangioblasty, które są w stanie zwiększać wytwarzanie dystrofiny, a także opracowywanie uprzywilejowanych immunologicznie mezoangioblastów pochodzących od pacjentów z dystrofią mięśniową. Zespół finansowanego ze środków ERBN projektu MABank ma na celu pozyskanie mezoangioblastów od zdrowych dawców i utworzenie biobanku konfigurowalnych cząsteczek, dostosowanych do określonych mutacji genetycznych i udostępnionych do leczenia pacjentów zgodnie z zasadą „jeden służy wielu”. Dostęp do odpowiednich komórek, lentiwektora klasy GMP przenoszącego cDNA zmutowanych genów oraz mysiego modelu do badań przedklinicznych ułatwi badania poświęcone rzadkim schorzeniom, na które brakuje skutecznych metod leczenia.
Cel
Stem cells led to effective cures for diseases of blood and epithelia. However, in the case of diseases affecting muscles, connective tissue or brain, significant challenges persist for expansion of a sufficient number of corrected cells, delivery and engraftment. Even when these problems will be solved the prospective per-patient cost of the treatment (up to 2M$) will make such therapies unsustainable for NHS. We developed protocols of cell therapy using mesoangioblasts (Mabs), vessel associated progenitors that, despite promising results in animal models, showed modest efficacy in patients. To address this, we transplanted autologous dystrophic Mabs expressing a small nuclear RNA engineered to skip dystrophin exon 51, that enters and corrects also neighboring nuclei of the multinucleated muscle fiber, thus bringing dystrophic production to therapeutic levels. A Phase I/IIa trial is currently running. Even in case of success, the cost would remain prohibitive.
Through the ongoing ERC ADG 884952-UniMab, we are completing the development of immortal, immune-privileged Mabs from dystrophic patients thanks to genome editing of HLA and the expression of tolerogenic proteins. In this PoC project we will produce universal Mabs from healthy donors and will study the feasibility of producing and storing a large amount of universal Mabs through a bank of universal donor Mabs from healthy patients, ready to be corrected for the specific genetic mutation and injected into the patient following the motto “one serve many”. Available cells, a GMP-grade lentivector, expressing the wt cDNA of the mutated gene and a mouse model for pre-clinical tests would be sufficient to start a trial even for extremely rare diseases that currently lack even the hope of a therapy. This work will enable the business exploitation of the MABANK technology, by creating a company with a GMP biobank that may operate internally and make cells available to clinicians and Biotech companies.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- inżynieria i technologia inżynieria materiałowa włókna
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka RNA
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2023-POC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
20132 Milano
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.