Descrizione del progetto
Una prima terapia antifibrotica per le malattie renali
La malattia renale cronica, associata alla perdita graduale della funzione renale, può progredire fino alla malattia renale allo stadio terminale, che richiede la dialisi o il trapianto. In questa patologia, un accumulo eccessivo di componenti della matrice del tessuto connettivo, noto come fibrosi, distrugge il tessuto renale e costituisce un meccanismo chiave; ciononostante, non esistono terapie mirate che lo contrastino. Il progetto FibroTarg, finanziato dal CER, sta testando un farmaco antifibrotico in grado di colpire il processo di fibrogenesi e di arrestare la progressione verso la malattia renale in fase terminale. I ricercatori testeranno il farmaco in organoidi di fibrosi renale avanzata e in modelli in vivo esplorandone il suo potenziale commerciale, con l’obiettivo finale di sviluppare una terapia trasformativa per la malattia renale cronica.
Obiettivo
Chronic kidney disease (CKD) is a progressive disease that is prevalent in 10% of the developed world and develops as a result of diabetes mellitus, hypertension, glomerulonephritis or acute kidney injury. Over time, CKD can progress to end-stage renal disease (ESRD); a condition that can only be treated through hemodialysis or kidney transplantation, posing a severe medical, societal and economic challenge. Fibrosis is recognized as a key pathological mechanism in CKD, responsible for slowly destroying the tissue architecture of the kidney. Current therapies for CKD alleviate symptoms of the disease by controlling hypertension and hyperglycemia, but, while fibrosis is as a promising therapeutic target, no antifibrotic therapy for the kidney have reached the clinic. Hence, there is an urgent need for disease-modifying and curative treatments that can halt fibrosis.
In FibroTarg we will assess the technical and commercial feasibility of Fibrolisine, a first-of-its-kind anti-fibrotic drug candidate, for the treatment of CKD. Our preliminary data has confirmed a unique expression profile of our therapeutic target and reduced fibrosis onset in in vivo knockout models without side-effects after kidney injury. Hence, Fibrolisine is expected to target the process of fibrogenesis and halt the progression to ESRD in early-stage CKD patients. Through the activities in FibroTarg project, we aim to demonstrate the antifibrotic potential of Fibrolisine in advanced human kidney fibrosis organoid models and in vivo models of kidney injury. Concurrently, we will investigate the commercial potential of Fibrolisine by analyzing the commercial landscape and develop an initial commercialization strategy.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- scienze mediche e della salutemedicina clinicaendocrinologiadiabete
- scienze mediche e della salutemedicina clinicatrapianto
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Programma(i)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) ERC-2023-POC
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HORIZON-ERC-POC -Istituzione ospitante
52074 Aachen
Germania