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Targeting the dark side of the human genome—non-coding regulatory elements—to treat diseases

Projektbeschreibung

Erforschung der „dunklen Seite“ des menschlichen Genoms

Es gibt eine „dunkle Seite“ des menschlichen Genoms, die bisher unbekannt ist. Die 98 % des Genoms, zu denen auch DNA-Sequenzen gehören, die als nichtkodierende regulatorische Elemente (NCREs) bekannt sind, bergen jedoch ein immenses Potenzial für das Verständnis und die Behandlung genetischer Krankheiten, das noch weitgehend ungenutzt ist. Vor diesem Hintergrund soll im vom ERC finanzierten Projekt TargetNCREs auf den Grundlagen aufgebaut werden, die durch die ERC-Finanzhilfe für Nachwuchsforschung Silencer gelegt wurden. Diese Initiative leistet Pionierarbeit mit zwei innovativen Hochdurchsatz-Screening-Systemen. TargetNCREs soll durch die Identifizierung und Validierung von therapeutischen Targets innerhalb von nichtkodierenden regulatorischen Elementen die Präzisionsmedizin revolutionieren und den Weg für neue Behandlungen und Therapien ebnen. Der Schwerpunkt des Projekts liegt auf Kommerzialisierung und Zusammenarbeit und es ist so vielversprechend für die Zukunft der Genforschung und der Gesundheitsversorgung.

Ziel

The 98% of the human genome, sometimes referred to as the dark side of the human genome, contains many non-coding regulatory elements (NCREs), which control the combinational expression of the limited number of genes (only 2% of the genome) to form diverse cell types and tissues of a complex human body, all from the identical copy of the genome. Most genetic variants and mutations also lie in NCREs. However, the number of NCREs as potential therapeutic targets remains very limited. In TargetNCREs, two novel and unique high-throughput screening systems further developed within the ECR starting grant (Silencer) will be exploited for their innovation and commercial potential to harness the therapeutic values of NCREs. We aim to test and validate previously identified top hits in vivo, carry out pilot research to show the technologies to be effective and appropriate for commercial applications, clarify the IPR protection strategy, engage partners and stakeholders to focus on potential pipelines, and perform a market search for future business development.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

Programm/Programme

Thema/Themen

Finanzierungsplan

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

(öffnet in neuem Fenster) ERC-2023-POC

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Gastgebende Einrichtung

ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN
Netto-EU-Beitrag
€ 150 000,00
Adresse
ALBINUSDREEF 2
2333 ZA Leiden
Niederlande
Aktivitätstyp
Higher or Secondary Education Establishments
Links
Gesamtkosten
Keine Daten

Begünstigte (1)