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Targeting the dark side of the human genome—non-coding regulatory elements—to treat diseases

Descrizione del progetto

Esplorare il «lato oscuro» del genoma umano

Il genoma umano è formato da un «lato oscuro» tuttora sconosciuto; tuttavia, il 98% di questo, che comprende sequenze di DNA note come elementi regolatori non codificanti (NCRE, non-coding regulatory element), possiede un immenso potenziale per la comprensione e il trattamento delle malattie genetiche, seppure in gran parte non ancora sfruttato. In questo contesto, il progetto TargetNCREs, finanziato dal CER, si baserà sulle fondamenta gettate dalla sovvenzione di avviamento del CER Silencer realizzando un’iniziativa all’avanguardia che offre due innovativi sistemi di screening ad alto rendimento. Identificando e convalidando i bersagli terapeutici all’interno degli NCRE, TargetNCREs si prefigge di rivoluzionare la medicina di precisione, aprendo la strada a nuovi trattamenti e terapie. Prestando particolare attenzione alla commercializzazione e alla collaborazione, il progetto è particolarmente promettente per il futuro della ricerca genetica e dell’assistenza sanitaria.

Obiettivo

The 98% of the human genome, sometimes referred to as the dark side of the human genome, contains many non-coding regulatory elements (NCREs), which control the combinational expression of the limited number of genes (only 2% of the genome) to form diverse cell types and tissues of a complex human body, all from the identical copy of the genome. Most genetic variants and mutations also lie in NCREs. However, the number of NCREs as potential therapeutic targets remains very limited. In TargetNCREs, two novel and unique high-throughput screening systems further developed within the ECR starting grant (Silencer) will be exploited for their innovation and commercial potential to harness the therapeutic values of NCREs. We aim to test and validate previously identified top hits in vivo, carry out pilot research to show the technologies to be effective and appropriate for commercial applications, clarify the IPR protection strategy, engage partners and stakeholders to focus on potential pipelines, and perform a market search for future business development.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Meccanismo di finanziamento

HORIZON-ERC-POC -

Istituzione ospitante

ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN
Contributo netto dell'UE
€ 150 000,00
Costo totale
Nessun dato

Beneficiari (1)