Description du projet
Une révolution génétiquement contrôlée dans l’administration de l’ARN
Les cellules souches pluripotentes induites (CSPi) humaines présentent un immense potentiel pour la recherche biomédicale. Leur modification génétique oppose toutefois des défis de taille. Les techniques de diffusion actuelles manquent de précision et d’efficacité. Dans ce contexte, le projet inteRNAlizer financé par le CER proposera un système d’administration d’ARN génétiquement contrôlé et rentable, permettant l’expression et l’édition précises de gènes dans divers types de cellules, y compris les CSPi et les lymphocytes T. Affichant une haute efficacité et une biosécurité comparable aux normes S1, le système d’inteRNAlizer constitue une alternative prometteuse aux méthodes conventionnelles telles que les lentivirus. Cette innovation permet non seulement d’améliorer la recherche préclinique, mais également d’accélérer le développement de systèmes cellulaires thérapeutiques, ouvrant ainsi de nouvelles perspectives dans le domaine des solutions d’administration de gènes.
Objectif
Human induced pluripotent stem cells (hIPSCs) have revolutionized the study of cell type-specific processes and the generation of organoids, tissues, and therapeutic cells for biomedical purposes.
However, the genetic modification of these cells, along with other difficult-to-transfect cells, poses a major challenge for performing high-throughput gene reporter and genetic perturbation assays and prevents us from fully exploiting the potential of hIPSCs.
Existing gene delivery techniques, such as lentiviruses or lipid nanoparticles, suffer from limitations in precision, biosafety, efficacy, and high production costs.
To overcome these limitations, our team has developed a novel approach called inteRNAlizers, which offers a genetically controlled cellular production process for non-viral RNA delivery systems.
inteRNAlizers can enable transient gene expression and modular gene editing in virtually any cell type, including differentiated hIPSC and T cells. The method demonstrates high efficacy and cost efficiency while maintaining biosafety levels comparable to S1 standards.
We aim to position inteRNAlizers as a promising alternative to lentiviruses and lipid nanoparticles, opening up new possibilities in gene delivery applications for preclinical research and therapeutic cell systems.
Champ scientifique
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculeslipids
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsRNA
- engineering and technologynanotechnologynano-materials
Mots‑clés
Programme(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régime de financement
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitution d’accueil
80333 Muenchen
Allemagne