Descripción del proyecto
Un gran avance en la administración de ARN controlada genéticamente
Las células madre pluripotentes inducidas humanas (CMPih) tienen un gran potencial para la investigación biomédica. Sin embargo, su genomodificación presenta importantes problemas. Además, las técnicas de administración actuales carecen de precisión y eficacia. En este contexto, el equipo del proyecto inteRNAlizer, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, desarrollará un sistema de administración de ARN controlado genéticamente y rentable, que permitirá la expresión y edición genética precisa en diferentes tipos de células como, por ejemplo, las CMPih y los linfocitos T. Con una elevada eficacia y una bioseguridad comparable a los estándares S1, los internalizadores de ARN («inteRNAlizers») se posicionan como una alternativa prometedora a métodos convencionales como los lentivirus. Esta innovación no solo mejorará la investigación preclínica, sino que además acelerará el desarrollo de sistemas celulares terapéuticos, abriendo nuevas vías en las aplicaciones de administración genética.
Objetivo
Human induced pluripotent stem cells (hIPSCs) have revolutionized the study of cell type-specific processes and the generation of organoids, tissues, and therapeutic cells for biomedical purposes.
However, the genetic modification of these cells, along with other difficult-to-transfect cells, poses a major challenge for performing high-throughput gene reporter and genetic perturbation assays and prevents us from fully exploiting the potential of hIPSCs.
Existing gene delivery techniques, such as lentiviruses or lipid nanoparticles, suffer from limitations in precision, biosafety, efficacy, and high production costs.
To overcome these limitations, our team has developed a novel approach called inteRNAlizers, which offers a genetically controlled cellular production process for non-viral RNA delivery systems.
inteRNAlizers can enable transient gene expression and modular gene editing in virtually any cell type, including differentiated hIPSC and T cells. The method demonstrates high efficacy and cost efficiency while maintaining biosafety levels comparable to S1 standards.
We aim to position inteRNAlizers as a promising alternative to lentiviruses and lipid nanoparticles, opening up new possibilities in gene delivery applications for preclinical research and therapeutic cell systems.
Ámbito científico
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculeslipids
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsRNA
- engineering and technologynanotechnologynano-materials
Palabras clave
Programa(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régimen de financiación
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitución de acogida
80333 Muenchen
Alemania