Descripción del proyecto
Dianas nuevas para la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno muscular que se caracteriza por una degeneración muscular progresiva, pérdida de movilidad y muerte prematura. La DMD está causada por mutaciones en el gen que codifica la distrofina, una proteína que mantiene la integridad de las células musculares. Financiado por las Acciones Marie Skłodowska-Curie, el equipo del proyecto MyoPALM se centra en las modificaciones lipídicas de las proteínas, con el objetivo de identificar nuevos mecanismos patogénicos en la DMD. Los investigadores utilizarán un modelo murino de la enfermedad para descubrir dianas nuevas de posible valor terapéutico y allanar el camino hacia tratamientos novedosos que mejoren la calidad de vida de los pacientes con DMD.
Objetivo
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most prevalent form of childhood muscular dystrophy, affecting approximately 1 in 3500 newborn boys. DMD patients experience early-onset and rapidly progressive muscle weakness, leading to the loss of mobility and premature death. The burden of muscular dystrophies extends beyond the physical challenges faced by patients, indeed it poses significant social and economic implications, impacting patients’ quality of life, necessitating social welfare support and incurring substantial healthcare costs. So far there is no cure for DMD, emphasizing the urgent need to intensify research efforts aimed at uncovering new pathomolecular mechanisms and developing treatment strategies. Protein lipidation, especially protein S-palmitoylation, has gained attention in several diseases, but its role in skeletal muscle function and dystrophic conditions remains completely unexplored. MyoPALM is an innovative project that aims to bridge this knowledge gap by investigating the contribution of protein S-palmitoylation in adult skeletal muscle function. This will be accomplished through in vivo manipulation of the enzymes involved with this pathway and using cutting-edge palmitoyl-proteomic approaches. Furthermore, by exploiting the mdx mouse model, we aim to explore the potential role of protein S-palmitoylation in the pathogenesis of DMD. By unravelling this unexplored perspective, MyoPALM aims to lay the foundation for identifying new druggable targets, paving the way for future therapeutic strategies to benefit DMD patients. Through collaboration between the École Polytechnique Fédérale de Lausanne (CH) and the University of Padova (IT), the applicant seeks to reinforce his technical skills and scientific knowledge, aspiring to become an independent researcher within the European Union.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-GF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - Global Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2023-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
35122 PADOVA
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.