Description du projet
De nouvelles cibles pour la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie musculaire caractérisée par une dégénérescence progressive des muscles, une perte de mobilité et un décès prématuré. La DMD est causée par des mutations du gène codant la dystrophine, une protéine qui maintient l’intégrité des cellules musculaires. Financé par le programme Actions Marie Skłodowska-Curie, le projet MyoPALM étudie les modifications lipidiques des protéines, dans le but d’identifier de nouveaux mécanismes pathogéniques dans la DMD. Les chercheurs s’appuieront sur un modèle murin de la maladie pour identifier de nouvelles cibles offrant une potentielle valeur thérapeutique et ouvrir la voie à de nouveaux traitements destinés à améliorer la qualité de vie des patients atteints de DMD.
Objectif
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most prevalent form of childhood muscular dystrophy, affecting approximately 1 in 3500 newborn boys. DMD patients experience early-onset and rapidly progressive muscle weakness, leading to the loss of mobility and premature death. The burden of muscular dystrophies extends beyond the physical challenges faced by patients, indeed it poses significant social and economic implications, impacting patients quality of life, necessitating social welfare support and incurring substantial healthcare costs. So far there is no cure for DMD, emphasizing the urgent need to intensify research efforts aimed at uncovering new pathomolecular mechanisms and developing treatment strategies. Protein lipidation, especially protein S-palmitoylation, has gained attention in several diseases, but its role in skeletal muscle function and dystrophic conditions remains completely unexplored. MyoPALM is an innovative project that aims to bridge this knowledge gap by investigating the contribution of protein S-palmitoylation in adult skeletal muscle function. This will be accomplished through in vivo manipulation of the enzymes involved with this pathway and using cutting-edge palmitoyl-proteomic approaches. Furthermore, by exploiting the mdx mouse model, we aim to explore the potential role of protein S-palmitoylation in the pathogenesis of DMD. By unravelling this unexplored perspective, MyoPALM aims to lay the foundation for identifying new druggable targets, paving the way for future therapeutic strategies to benefit DMD patients. Through collaboration between the cole Polytechnique Fdrale de Lausanne (CH) and the University of Padova (IT), the applicant seeks to reinforce his technical skills and scientific knowledge, aspiring to become an independent researcher within the European Union.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences médicales et de la santémédecine fondamentaleneurologiedystrophie musculairemyopathie de duchenne
- sciences naturellessciences biologiquesbiochimiebiomoléculeprotéinesenzyme
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Programme(s)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2023-PF-01
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HORIZON-TMA-MSCA-PF-GF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - Global FellowshipsCoordinateur
35122 Padova
Italie