Descrizione del progetto
Nuovi bersagli per la distrofia muscolare di Duchenne
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia muscolare caratterizzata da degenerazione progressiva dei muscoli, perdita di mobilità e morte prematura. La DMD è causata da mutazioni nel gene che codifica la distrofina, una proteina che mantiene l’integrità delle cellule muscolari. Finanziato dal programma di azioni Marie Skłodowska-Curie, il progetto MyoPALM si concentra sulle modificazioni lipidiche delle proteine, con l’obiettivo di identificare nuovi meccanismi patogenetici nella DMD. I ricercatori utilizzeranno un modello murino della malattia per scoprire nuovi bersagli di potenziale valore terapeutico e aprire la strada a nuovi trattamenti per migliorare la qualità della vita dei pazienti DMD.
Obiettivo
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most prevalent form of childhood muscular dystrophy, affecting approximately 1 in 3500 newborn boys. DMD patients experience early-onset and rapidly progressive muscle weakness, leading to the loss of mobility and premature death. The burden of muscular dystrophies extends beyond the physical challenges faced by patients, indeed it poses significant social and economic implications, impacting patients’ quality of life, necessitating social welfare support and incurring substantial healthcare costs. So far there is no cure for DMD, emphasizing the urgent need to intensify research efforts aimed at uncovering new pathomolecular mechanisms and developing treatment strategies. Protein lipidation, especially protein S-palmitoylation, has gained attention in several diseases, but its role in skeletal muscle function and dystrophic conditions remains completely unexplored. MyoPALM is an innovative project that aims to bridge this knowledge gap by investigating the contribution of protein S-palmitoylation in adult skeletal muscle function. This will be accomplished through in vivo manipulation of the enzymes involved with this pathway and using cutting-edge palmitoyl-proteomic approaches. Furthermore, by exploiting the mdx mouse model, we aim to explore the potential role of protein S-palmitoylation in the pathogenesis of DMD. By unravelling this unexplored perspective, MyoPALM aims to lay the foundation for identifying new druggable targets, paving the way for future therapeutic strategies to benefit DMD patients. Through collaboration between the École Polytechnique Fédérale de Lausanne (CH) and the University of Padova (IT), the applicant seeks to reinforce his technical skills and scientific knowledge, aspiring to become an independent researcher within the European Union.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-GF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - Global Fellowships
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2023-PF-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
35122 PADOVA
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.