Projektbeschreibung
Neue Targets für Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine Muskelerkrankung, die durch fortschreitenden Muskelabbau, Verlust der Beweglichkeit und vorzeitigen Tod gekennzeichnet ist. Sie wird durch Mutationen in dem Gen verursacht, das für Dystrophin kodiert, ein Protein, das die Integrität der Muskelzellen aufrechterhält. Der Schwerpunkt des über die Marie-Skłodowska-Curie-Maßnahmen finanzierten Projekts MyoPALM liegt auf Lipidmodifikationen von Proteinen und es zielt darauf ab, neue pathogenetische Mechanismen bei Duchenne-Muskeldystrophie zu identifizieren. Die Forschenden werden ein Mausmodell der Krankheit verwenden, um neue Targets von potenziellem therapeutischem Wert zu entdecken und den Weg für neue Behandlungen zur Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie zu ebnen.
Ziel
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most prevalent form of childhood muscular dystrophy, affecting approximately 1 in 3500 newborn boys. DMD patients experience early-onset and rapidly progressive muscle weakness, leading to the loss of mobility and premature death. The burden of muscular dystrophies extends beyond the physical challenges faced by patients, indeed it poses significant social and economic implications, impacting patients quality of life, necessitating social welfare support and incurring substantial healthcare costs. So far there is no cure for DMD, emphasizing the urgent need to intensify research efforts aimed at uncovering new pathomolecular mechanisms and developing treatment strategies. Protein lipidation, especially protein S-palmitoylation, has gained attention in several diseases, but its role in skeletal muscle function and dystrophic conditions remains completely unexplored. MyoPALM is an innovative project that aims to bridge this knowledge gap by investigating the contribution of protein S-palmitoylation in adult skeletal muscle function. This will be accomplished through in vivo manipulation of the enzymes involved with this pathway and using cutting-edge palmitoyl-proteomic approaches. Furthermore, by exploiting the mdx mouse model, we aim to explore the potential role of protein S-palmitoylation in the pathogenesis of DMD. By unravelling this unexplored perspective, MyoPALM aims to lay the foundation for identifying new druggable targets, paving the way for future therapeutic strategies to benefit DMD patients. Through collaboration between the cole Polytechnique Fdrale de Lausanne (CH) and the University of Padova (IT), the applicant seeks to reinforce his technical skills and scientific knowledge, aspiring to become an independent researcher within the European Union.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-MSCA-2023-PF-01
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenFinanzierungsplan
HORIZON-TMA-MSCA-PF-GF -Koordinator
35122 Padova
Italien