Objetivo
Osteogenesis Imperfecta (OI), also known as brittle bone disease, is a prevalent rare skeletal condition. With limited treatment options available and no known cure, individuals with OI endure numerous bone fractures throughout their lives.
To address the urgent need for an OI cure, MORBIUS aims to create a gene therapy: employ a cutting-edge AAV-mediated gene editing, to curatively repair the genetic defect in a model of patient bone tissue (‘mini brittle bone’). Within MORBIUS I will: 1) construct ‘mini brittle bones’ - an OI patient-derived induced stem cell-based bone organoid system, and 2) repair the genetic defect in the ‘mini brittle bones’ with the AAV-based CRISPR/Cas and GeneRide strategy. To this end, with access to one of the largest OI cell line biobanks in the world, I will combine highly innovative induced stem cell development techniques with the existing expertise in fabrication of bone organoids of the hosting team and genome modification competence of secondment host.
Specifically, I will optimize a method of OI patient-derived induced mesenchymal stem cells embedding in a decellularized extracellular matrix to promote their natural differentiation and formation of ‘mini brittle bones’. Crafted ‘mini brittle bones’ will be transduced with bone-directed AAV vector carrying CRISPR/Cas and GeneRide systems to correct patient’s genetic defect by targeted insertion of a ‘donor’ sequence.
In synergy with gene therapy research, during a non-academic placement with an OI patient organization, an interactive multilingual educational webapp on OI gene therapy and genetics will be developed. This will ensure early knowledge sharing, awareness, building of trust, and encouragement of OI individuals to actively engage in gene therapy advancements.
MORBIUS outcomes will enhance the quality of life for individuals with OI and other rare bone disorders, but introduction of effective gene editing, bone organoid modeling, and knowledge sharing methods.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2023-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
29590 MALAGA
España
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.