Objectif
Osteogenesis Imperfecta (OI), also known as brittle bone disease, is a prevalent rare skeletal condition. With limited treatment options available and no known cure, individuals with OI endure numerous bone fractures throughout their lives.
To address the urgent need for an OI cure, MORBIUS aims to create a gene therapy: employ a cutting-edge AAV-mediated gene editing, to curatively repair the genetic defect in a model of patient bone tissue (mini brittle bone). Within MORBIUS I will: 1) construct mini brittle bones - an OI patient-derived induced stem cell-based bone organoid system, and 2) repair the genetic defect in the mini brittle bones with the AAV-based CRISPR/Cas and GeneRide strategy. To this end, with access to one of the largest OI cell line biobanks in the world, I will combine highly innovative induced stem cell development techniques with the existing expertise in fabrication of bone organoids of the hosting team and genome modification competence of secondment host.
Specifically, I will optimize a method of OI patient-derived induced mesenchymal stem cells embedding in a decellularized extracellular matrix to promote their natural differentiation and formation of mini brittle bones. Crafted mini brittle bones will be transduced with bone-directed AAV vector carrying CRISPR/Cas and GeneRide systems to correct patients genetic defect by targeted insertion of a donor sequence.
In synergy with gene therapy research, during a non-academic placement with an OI patient organization, an interactive multilingual educational webapp on OI gene therapy and genetics will be developed. This will ensure early knowledge sharing, awareness, building of trust, and encouragement of OI individuals to actively engage in gene therapy advancements.
MORBIUS outcomes will enhance the quality of life for individuals with OI and other rare bone disorders, but introduction of effective gene editing, bone organoid modeling, and knowledge sharing methods.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2023-PF-01
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
29590 MALAGA
Espagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.