Description du projet
Usage accru de la protéine BRAWNIN pour traiter les maladies neurodégénératives
Les progrès des technologies numériques, de la neurologie, de la biologie et de la médecine ont considérablement amélioré notre compréhension du système nerveux, de ses fonctions et des maladies associées. De nombreuses preuves mettent en évidence le rôle critique des mitochondries et de la régulation métabolique dans le fonctionnement du système nerveux, les mitochondries jouant un rôle clé dans le maintien de l’homéostasie métabolique cellulaire. La protéine BRAWNIN est essentielle à la régulation de la fonction mitochondriale des neurones. Le projet ABC-MT, financé par le CER, entend développer une stratégie de thérapie génique destinée à augmenter la présence de la protéine BRAWNIN, offrant ainsi des avantages protecteurs et thérapeutiques aux patients atteints de maladies métaboliques axonales. Le projet souligne l’impact de la dérégulation métabolique sur les axones et son lien avec les maladies neurodégénératives.
Objectif
This project will provide proof of concept for the neuroprotective potential of agonists of the mitochondrial protein BRAWNIN. We have identified that BRAWNIN is an important regulator of mitochondrial function in neurons. Mitochondria are essential organelles to support metabolic homeostasis in the cell. Mounting evidence in the literature demonstrate that mitochondria and more broadly metabolic regulation is central to the function of the nervous system. Axons are especially affected by metabolic deregulation, which can lead to axonal degeneration. In this application, we propose that increasing the cellular levels of protein BRAWNIN using a gene-therapy strategy (defined as BRAWNIN agonists) will be protective in neurodegenerative disease, and we will demonstrate this in models of Charcot Marie Tooth disease, a peripheral neuropathy strongly associated with altered metabolism and mitochondria. Overall, our project will provide the first demonstration that BRAWNIN is a target of therapeutic interest in axonal metabolic diseases, which we will further develop with the ultimate goal to develop BRAWNIN agonists for patients.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programme(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2023-POC
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HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitution d’accueil
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France