Descrizione del progetto
Aumentare l’uso della proteina BRAWNIN per il trattamento delle malattie neurodegenerative
I progressi delle tecnologie digitali, della neurologia, della biologia e della medicina hanno migliorato notevolmente la nostra comprensione del sistema nervoso, delle sue funzioni e delle malattie a esso associate. Sempre più prove evidenziano il ruolo critico dei mitocondri e della regolazione metabolica nella funzione del sistema nervoso, con i mitocondri che svolgono un ruolo fondamentale nel mantenimento dell’omeostasi metabolica cellulare. La proteina BRAWNIN è essenziale per la regolazione della funzione mitocondriale nei neuroni. Il progetto ABC-MT, finanziato dal CER, mira a sviluppare una strategia di terapia genica per aumentare la presenza della proteina BRAWNIN, offrendo benefici protettivi e terapeutici per i pazienti affetti da malattie metaboliche assonali. Il progetto sottolinea l’impatto della deregolazione metabolica sugli assoni e il suo legame con le malattie neurodegenerative.
Obiettivo
This project will provide proof of concept for the neuroprotective potential of agonists of the mitochondrial protein BRAWNIN. We have identified that BRAWNIN is an important regulator of mitochondrial function in neurons. Mitochondria are essential organelles to support metabolic homeostasis in the cell. Mounting evidence in the literature demonstrate that mitochondria and more broadly metabolic regulation is central to the function of the nervous system. Axons are especially affected by metabolic deregulation, which can lead to axonal degeneration. In this application, we propose that increasing the cellular levels of protein BRAWNIN using a gene-therapy strategy (defined as BRAWNIN agonists) will be protective in neurodegenerative disease, and we will demonstrate this in models of Charcot Marie Tooth disease, a peripheral neuropathy strongly associated with altered metabolism and mitochondria. Overall, our project will provide the first demonstration that BRAWNIN is a target of therapeutic interest in axonal metabolic diseases, which we will further develop with the ultimate goal to develop BRAWNIN agonists for patients.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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Programma(i)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Argomento(i)
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) ERC-2023-POC
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75654 Paris
Francia