Projektbeschreibung
Zunehmende Verwendung des BRAWNIN-Proteins zur Behandlung neurodegenerativer Krankheiten
Durch Fortschritte in den Bereichen digitale Technologien, Neurologie, Biologie und Medizin ist das Verständnis des Nervensystems, seiner Funktionen und damit verbundenen Krankheiten erheblich vertieft worden. Es gibt immer mehr Anzeichen für die kritische Rolle von Mitochondrien und der Stoffwechselregulierung für die Funktion des Nervensystems, wobei Mitochondrien für die Aufrechterhaltung der zellulären metabolischen Homöostase wichtig sind. Das BRAWNIN-Protein ist kritisch für die Regulierung der Mitochondrienfunktion in Neuronen. Im ERC-finanzierten Projekt ABC-MT soll eine Gentherapiestrategie zur Erhöhung des BRAWNIN-Proteins erarbeitet werden, um schützende und therapeutische Vorteile für Menschen mit axonalen Stoffwechselkrankheiten zu bieten. Im Projekt wird die Bedeutung von Stoffwechselstörungen auf Axone und vom Zusammenhang mit neurodegenerativen Krankheiten hervorgehoben.
Ziel
This project will provide proof of concept for the neuroprotective potential of agonists of the mitochondrial protein BRAWNIN. We have identified that BRAWNIN is an important regulator of mitochondrial function in neurons. Mitochondria are essential organelles to support metabolic homeostasis in the cell. Mounting evidence in the literature demonstrate that mitochondria and more broadly metabolic regulation is central to the function of the nervous system. Axons are especially affected by metabolic deregulation, which can lead to axonal degeneration. In this application, we propose that increasing the cellular levels of protein BRAWNIN using a gene-therapy strategy (defined as BRAWNIN agonists) will be protective in neurodegenerative disease, and we will demonstrate this in models of Charcot Marie Tooth disease, a peripheral neuropathy strongly associated with altered metabolism and mitochondria. Overall, our project will provide the first demonstration that BRAWNIN is a target of therapeutic interest in axonal metabolic diseases, which we will further develop with the ultimate goal to develop BRAWNIN agonists for patients.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Neurobiologie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle Proteine
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Physiologie Homöostase
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2023-POC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
75654 PARIS
Frankreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.