Descripción del proyecto
Una plataforma novedosa para la edición de genes
La edición de genes tiene un gran potencial para corregir enfermedades genéticas modificando con precisión las secuencias de ADN defectuosas en su origen. El proyecto Viral DNA, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, tiene como objetivo hacer avanzar las herramientas existentes de edición sintética de genes aprovechando los mecanismos únicos de algunos virus que utilizan la replicación del ADN cebada por proteínas. El proceso emplea proteínas víricas específicas que crean un enlace proteína-ADN poco común. La caracterización de estas proteínas de replicación vírica permitirá descubrir nuevas formas de amplificar y administrar ADN en células vivas para la edición de genes. La innovadora estrategia podría abordar retos clave en la edición de genes, sobre todo en la mejora de la eficacia de la reparación dirigida por homología.
Objetivo
There are over 6,000 human genetic diseases, affecting hundreds of millions of people. The vast majority are caused by small mutations in DNA sequences which are potentially correctable, so the development of new gene editing tools will have major benefits for treating human genetic diseases. To tackle this challenge, we will harness the natural protein diversity of viruses to create new gene editing technologies.
We will study an unusual class of viruses that use a unique mechanism to replicate themselves, known as protein-primed DNA replication, which creates the rare feature of a protein-DNA covalent bond. These viruses are very understudied, yet they hold great potential for new biotechnology applications. We will study the protein-primed DNA replication machinery of these viruses, and then exploit this mechanism to develop a novel technology for synthetic biology creating new ways to amplify and deliver DNA into living cells for gene editing.
Our research represents a major breakthrough on two accounts:
Firstly, to discover and characterise large numbers of protein-primed DNA replication proteins from previously unstudied viruses; to establish a highly efficient, self-replicating system able to synthesise and amplify large amounts of protein-linked DNA product; and to study the molecular details of these viral replication proteins for the first time.
Secondly, to develop protein-linked DNA as a new platform technology for gene editing. Our strategy to engineer viral proteins will create protein-linked DNA molecules that are for the first time (i) actively nuclear-targeted and (ii) self-replicating, to address key limitations in the gene editing field and pioneer a new method for highly efficient homology-directed repair.
Overall, our proposal combines fundamental biological study and applied biotechnology research to transform our understanding of these viral proteins and engineer them for ground-breaking advances in gene editing and DNA delivery.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
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Palabras clave
Programa(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régimen de financiación
HORIZON-ERC - HORIZON ERC GrantsInstitución de acogida
CB2 1TN Cambridge
Reino Unido