Descrizione del progetto
Una nuova piattaforma per l’editing genico
L’editing genico ha un immenso potenziale per correggere le malattie genetiche modificando con precisione le sequenze di DNA difettose alla loro origine. Il progetto Viral DNA, finanziato dal CER, si propone di far progredire gli attuali strumenti di editing genico sintetico sfruttando i meccanismi unici di alcuni virus che utilizzano la replicazione del DNA innescata dalle proteine. Questo processo impiega proteine virali specifiche che creano un raro legame proteina-DNA. La caratterizzazione di queste proteine di replicazione virale permetterà di scoprire nuovi modi per amplificare e trasportare il DNA nelle cellule viventi per l’editing genico. Questa strategia innovativa potrebbe consentire di affrontare le sfide principali dell’editing genico, in particolare per migliorare l’efficienza della riparazione diretta all’omologia.
Obiettivo
There are over 6,000 human genetic diseases, affecting hundreds of millions of people. The vast majority are caused by small mutations in DNA sequences which are potentially correctable, so the development of new gene editing tools will have major benefits for treating human genetic diseases. To tackle this challenge, we will harness the natural protein diversity of viruses to create new gene editing technologies.
We will study an unusual class of viruses that use a unique mechanism to replicate themselves, known as protein-primed DNA replication, which creates the rare feature of a protein-DNA covalent bond. These viruses are very understudied, yet they hold great potential for new biotechnology applications. We will study the protein-primed DNA replication machinery of these viruses, and then exploit this mechanism to develop a novel technology for synthetic biology – creating new ways to amplify and deliver DNA into living cells for gene editing.
Our research represents a major breakthrough on two accounts:
Firstly, to discover and characterise large numbers of protein-primed DNA replication proteins from previously unstudied viruses; to establish a highly efficient, self-replicating system able to synthesise and amplify large amounts of protein-linked DNA product; and to study the molecular details of these viral replication proteins for the first time.
Secondly, to develop protein-linked DNA as a new platform technology for gene editing. Our strategy to engineer viral proteins will create protein-linked DNA molecules that are for the first time (i) actively nuclear-targeted and (ii) self-replicating, to address key limitations in the gene editing field and pioneer a new method for highly efficient homology-directed repair.
Overall, our proposal combines fundamental biological study and applied biotechnology research to transform our understanding of these viral proteins and engineer them for ground-breaking advances in gene editing and DNA delivery.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze naturali scienze biologiche genetica DNA
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-STG
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
CB2 1TN CAMBRIDGE
Regno Unito
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.