Descripción del proyecto
Trasplante de células madre hematopoyéticas más seguro
El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH o HSCT, por sus siglas en inglés) es la infusión intravenosa de estas células para restablecer la producción de hematocitos. Aunque puede ser un tratamiento vital para enfermedades sanguíneas e inmunitarias graves, conlleva riesgos de toxicidad y bajas tasas de éxito de trasplante. En el proyecto eHSCT, financiado por el Consejo Europeo de Investigación, se pretende desarrollar estrategias más seguras y eficaces para hacer frente a estas limitaciones. Los investigadores llevarán a cabo un estudio genómico integral para identificar reguladores clave del trasplante y la movilización de células madre, con el fin de optimizar los protocolos clínicos actuales. Además, examinarán estrategias alternativas de acondicionamiento no tóxico para favorecer la reconstitución hematopoyética de las células infundidas. En conjunto, se prevé que las innovaciones del proyecto hagan más seguro y menos tóxico el TCMH.
Objetivo
Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is a groundbreaking therapy that has transformed the treatment of severe hematological and immune disorders. It involves infusing healthy or corrected hematopoietic stem cells (HSCs) into a patient to restore their blood cell production. Despite its remarkable success, HSCT is currently limited to the most severe cases due to several key challenges. These bottlenecks include inefficient HSC mobilization, limited engraftment leading to insufficient clonal diversity, and the toxicity of chemotherapy-based conditioning regimens.
This comprehensive proposal outlines a transformative approach to address these limitations head-on, enhancing both the efficacy and safety of HSCT.
The project aims to:
1. Uncover the key factors governing HSC engraftment and egress: Using optimized genome-wide gain- and loss-of-function in vivo screening in HSCs, I will identify the pivotal players responsible for HSC engraftment and egress. These insights will inform the development of innovative mobilization strategies and the engineering of HSCs to confer a transient engraftment advantage.
2. Establish a mobilization-based conditioning regimen: I will exploit the temporary niche depletion induced by mobilizers to optimize a genotoxic-free regimen. By harnessing cell surface profiling data and potentially using mobilizer-resistant variants generated through directed evolution, I will tilt the competitive balance between freshly mobilized and infused HSCs, favoring the engraftment of infused cells.
This project seeks to pioneer avant-garde methods that enhance mobilization and engraftment while avoiding the use of toxic conditioning regimens, thereby addressing major HSCT limitations. These advancements hold the potential to transform HSCT into a safer, more broadly applicable therapy, extending its benefits to a wider demographic and diverse healthcare settings. This aligns with the ultimate objective of achieving global health equity.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2024-STG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
20132 Milano
Italia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.