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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Interdisciplinary doctoral training on oligonucleotide-based therapies for myotonic dystrophy

Objetivo

Rare diseases, though individually infrequent, collectively pose important challenges for patients, clinicians and researchers in terms of diagnostics, healthcare and treatment. Myotonic Dystrophy (DM), the most predominant inherited muscular dystrophy in adults, impacts 60,000-70,000 individuals in Europe. Its complex genetic and clinical variability result in a lack of robust genotype-phenotype correlations, which complicates the understanding of tissue-specific disease mechanisms, the development of effective therapies and the stratification of patients into well-defined clinical groups for clinical trial purposes. In recent years, Antisense Oligonucleotides (ASO) have emerged as promising therapeutics, notably in neuromuscular disorders. However, previous clinical trials in DM have failed due the reduced efficacy and bioavailability of the ASO tested.

ENTRY-DM aims to train 14 DCs in translational research, through the combination of basic and clinical competencies across multiple disciplines, as well as strong soft and transferable skills. Our interdisciplinary network seeks to enhance scientific and technological knowledge, spanning from disease mechanisms, ASO design and delivery strategies, to clinical trial preparedness, using innovative multidisciplinary approaches and best practices. The consortium includes experts in DM research, bioengineering of model systems for preclinical drug screening, ASO chemistry, as well as clinical and neuropsychological assessment. Close collaborations with multi-sectoral partners will address the challenges in technology transfer, providing high-quality bench-to-bedside training to the next generation of researchers.


Through these efforts, ENTRY-DM will catalyze ASO therapeutic development towards upcoming impeding clinical trials, establishing solid foundations for future clinical applications, increased investment and entrepreneurship ventures in the field of DM and other related diseases.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Palabras clave

Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).

Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2023-DN-01

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Coordinador

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 565 387,20
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Participantes (10)

Socios (18)

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