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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Interdisciplinary doctoral training on oligonucleotide-based therapies for myotonic dystrophy

Objectif

Rare diseases, though individually infrequent, collectively pose important challenges for patients, clinicians and researchers in terms of diagnostics, healthcare and treatment. Myotonic Dystrophy (DM), the most predominant inherited muscular dystrophy in adults, impacts 60,000-70,000 individuals in Europe. Its complex genetic and clinical variability result in a lack of robust genotype-phenotype correlations, which complicates the understanding of tissue-specific disease mechanisms, the development of effective therapies and the stratification of patients into well-defined clinical groups for clinical trial purposes. In recent years, Antisense Oligonucleotides (ASO) have emerged as promising therapeutics, notably in neuromuscular disorders. However, previous clinical trials in DM have failed due the reduced efficacy and bioavailability of the ASO tested.

ENTRY-DM aims to train 14 DCs in translational research, through the combination of basic and clinical competencies across multiple disciplines, as well as strong soft and transferable skills. Our interdisciplinary network seeks to enhance scientific and technological knowledge, spanning from disease mechanisms, ASO design and delivery strategies, to clinical trial preparedness, using innovative multidisciplinary approaches and best practices. The consortium includes experts in DM research, bioengineering of model systems for preclinical drug screening, ASO chemistry, as well as clinical and neuropsychological assessment. Close collaborations with multi-sectoral partners will address the challenges in technology transfer, providing high-quality bench-to-bedside training to the next generation of researchers.


Through these efforts, ENTRY-DM will catalyze ASO therapeutic development towards upcoming impeding clinical trials, establishing solid foundations for future clinical applications, increased investment and entrepreneurship ventures in the field of DM and other related diseases.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Mots‑clés

Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).

Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-MSCA-2023-DN-01

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Coordinateur

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 565 387,20
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

Aucune donnée

Participants (10)

Partenaires (18)

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