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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Interdisciplinary doctoral training on oligonucleotide-based therapies for myotonic dystrophy

Ziel

Rare diseases, though individually infrequent, collectively pose important challenges for patients, clinicians and researchers in terms of diagnostics, healthcare and treatment. Myotonic Dystrophy (DM), the most predominant inherited muscular dystrophy in adults, impacts 60,000-70,000 individuals in Europe. Its complex genetic and clinical variability result in a lack of robust genotype-phenotype correlations, which complicates the understanding of tissue-specific disease mechanisms, the development of effective therapies and the stratification of patients into well-defined clinical groups for clinical trial purposes. In recent years, Antisense Oligonucleotides (ASO) have emerged as promising therapeutics, notably in neuromuscular disorders. However, previous clinical trials in DM have failed due the reduced efficacy and bioavailability of the ASO tested.

ENTRY-DM aims to train 14 DCs in translational research, through the combination of basic and clinical competencies across multiple disciplines, as well as strong soft and transferable skills. Our interdisciplinary network seeks to enhance scientific and technological knowledge, spanning from disease mechanisms, ASO design and delivery strategies, to clinical trial preparedness, using innovative multidisciplinary approaches and best practices. The consortium includes experts in DM research, bioengineering of model systems for preclinical drug screening, ASO chemistry, as well as clinical and neuropsychological assessment. Close collaborations with multi-sectoral partners will address the challenges in technology transfer, providing high-quality bench-to-bedside training to the next generation of researchers.


Through these efforts, ENTRY-DM will catalyze ASO therapeutic development towards upcoming impeding clinical trials, establishing solid foundations for future clinical applications, increased investment and entrepreneurship ventures in the field of DM and other related diseases.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Schlüsselbegriffe

Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).

Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks

Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-MSCA-2023-DN-01

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Koordinator

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 565 387,20
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

Keine Daten

Beteiligte (10)

Partner (18)

Mein Booklet 0 0