Description du projet
Étudier les signatures de l’ADN acellulaire pour améliorer les diagnostics
La thérapie génique (TG) utilisant des vecteurs intégratifs est prometteuse pour le traitement de divers troubles, mais les réponses des patients sont variables. Le succès de la TG dépend de l’intégration des cellules modifiées dans les tissus et de facteurs propres à chaque patient. Le projet TalesfromDeath, financé par le CER, va se pencher sur les signatures de l’ADN libre circulant (cfDNA) chez les patients ayant suivi une TG. Par le biais d’études non invasives, il suivra les changements associés à la progression de la maladie et au traitement, tout en identifiant les sites d’intégration sur le cfDNA pour évaluer l’activité des cellules modifiées dans les organes périphériques. Concentrant ses recherches sur les patients traités avec des cellules souches hématopoïétiques pour des maladies métaboliques héréditaires et des lymphocytes T modifiés pour des tumeurs, les résultats du projet pourraient améliorer les diagnostics, aider à identifier des candidats à la TG et fournir des informations précoces sur l’efficacité et la toxicité du traitement.
Objectif
Gene therapy (GT) with integrative vectors has emerged as a revolutionary intervention for the treatment of inherited and acquired disorders. Despite the great achievements, a major challenge pertains to the heterogeneity of responses that can be obtained in patients. The success of these applications critically depends on the ability of engineered cells to functionally integrate within the patients’ tissues to re-establish the physiological functions. Intrinsic features of the cellular drug product, and inter-individual factors present at the time or after cell infusion may modulate the clinical outcome.
The proposed investigation aims at characterizing cell-free (cfDNA) signatures in patients who underwent GT. Epigenetic studies on cfDNA will capture the organism-wide changes induced by disease progression and consequent to the treatment in a non-invasive fashion. Furthermore, the retrieval of integration sites on cfDNA will provide molecular insights into the activity, clonality and persistence of engineered cells in peripheral organs. The translational relevance of this proposal will be directly assessed in unique clinical settings represented by patients treated with hematopoietic stem cell GT for the correction of inherited metabolic disorders, and with engineered T-cells to fight hematological and solid tumors. By correlating patient-derived cfDNA signatures with clinical variables outcomes, I will establish if these analyses can predict the impact of engineered cells at the whole organismal level potentially highlighting mechanisms of therapeutic success and failure that have not yet been explored. The advanced knowledge gained with this project may prompt a more accurate diagnosis evaluation, assist in selecting patients who will benefit from GT, and provide early insights on the efficacy and toxicity of cellular therapies guiding for a more personalized therapeutic intervention to reduce inter-individual variability.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
Vous devez vous identifier ou vous inscrire pour utiliser cette fonction
Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2024-COG
Voir tous les projets financés au titre de cet appelInstitution d’accueil
La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
20132 Milano
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.