Opis projektu
Badanie sygnatur wolnego DNA w celu poprawy diagnostyki
Terapia genowa z wykorzystaniem wektorów integracyjnych stanowi obiecujące rozwiązanie umożliwiające leczenie różnych zaburzeń, ale reakcje pacjentów są różne. Sukces tej terapii zależy od integracji zmodyfikowanych komórek z tkankami i indywidualnych czynników specyficznych dla pacjenta. Zespół finansowanego ze środków Europejskiej Rady ds. Badań Naukowych projektu TalesfromDeath zbada sygnatury bezkomórkowego DNA (cfDNA) u pacjentów, którzy przeszli terapię genową. Dzięki nieinwazyjnym badaniom zespół prześledzi zmiany związane z postępem choroby i leczeniem, jednocześnie identyfikując miejsca integracji cfDNA w celu oceny aktywności zmodyfikowanych komórek w narządach obwodowych. Skupiając się na pacjentach leczonych komórkami macierzystymi hematopoezy z powodu dziedzicznych zaburzeń metabolicznych i zmodyfikowanymi limfocytami T z powodu nowotworów, badacze zamierzają poprawić diagnostykę, wskazać kandydatów do terapii genowej i umożliwić analizę skuteczności i toksyczności leczenia.
Cel
Gene therapy (GT) with integrative vectors has emerged as a revolutionary intervention for the treatment of inherited and acquired disorders. Despite the great achievements, a major challenge pertains to the heterogeneity of responses that can be obtained in patients. The success of these applications critically depends on the ability of engineered cells to functionally integrate within the patients’ tissues to re-establish the physiological functions. Intrinsic features of the cellular drug product, and inter-individual factors present at the time or after cell infusion may modulate the clinical outcome.
The proposed investigation aims at characterizing cell-free (cfDNA) signatures in patients who underwent GT. Epigenetic studies on cfDNA will capture the organism-wide changes induced by disease progression and consequent to the treatment in a non-invasive fashion. Furthermore, the retrieval of integration sites on cfDNA will provide molecular insights into the activity, clonality and persistence of engineered cells in peripheral organs. The translational relevance of this proposal will be directly assessed in unique clinical settings represented by patients treated with hematopoietic stem cell GT for the correction of inherited metabolic disorders, and with engineered T-cells to fight hematological and solid tumors. By correlating patient-derived cfDNA signatures with clinical variables outcomes, I will establish if these analyses can predict the impact of engineered cells at the whole organismal level potentially highlighting mechanisms of therapeutic success and failure that have not yet been explored. The advanced knowledge gained with this project may prompt a more accurate diagnosis evaluation, assist in selecting patients who will benefit from GT, and provide early insights on the efficacy and toxicity of cellular therapies guiding for a more personalized therapeutic intervention to reduce inter-individual variability.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2024-COG
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
20132 Milano
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.