Description du projet
Une plateforme thérapeutique innovante cible les maladies génétiques rares
L’Europe compte entre 6 000 et 8 000 maladies rares distinctes. Or, bien que ces maladies soient rares, les patients, eux, sont nombreux. En effet, plus de 30 millions d’Européens sont atteints de maladies rares. Actuellement, leur traitement est compliqué en raison du manque d’intérêt commercial pour le développement de thérapies génétiques abordables pour un nombre limité de patients. Le projet IMPACT, financé par le CER, vise à développer une plateforme thérapeutique innovante susceptible de fournir des thérapies pour de nombreuses maladies en adaptant légèrement les protocoles. En outre, le projet prendra en compte les aspects réglementaires, industriels et financiers. La plateforme sera optimisée à l’aide d’une stratégie de correction génétique pour une maladie rare spécifique développée dans le cadre d’une précédente subvention de démarrage du CER.
Objectif
Rare genetic diseases affect over 30 million people in Europe. Although individually rare and very diverse, they are all caused by genetic mutations. Recent progress in genetic technologies now holds the promise to correct the root cause of these diseases. However, it remains difficult to develop these innovative technologies into affordable therapies for these diseases that only affect few patients, limiting commercial interest.
IMPACT aims to overcome the translational gap between scientific gene editing and in human gene correction therapies that will be affordable and readily available for patients with rare genetic diseases.
To overcome this gap, we will use a multifaceted approach to set up the infrastructure for a gene correction therapy for Methylmalonic Acidemia (MMA) by elucidating and addressing the essential (1) regulatory, (2) manufacturing, and (3) financial requirements. This approach involves preclinical testing of the therapy in a perfused ex vivo human liver, clarifying the intellectual property strategy, and involving experts, stakeholders, and end users to define the regulatory, manufacturing, and financial strategies required for academic development and clinical implementation. As such, IMPACT aims to valorise the innovative gene correction strategy developed with the ERC Starting Grant to deliver prime editing tools as mRNA encapsulated in lipid nanoparticles to correct the disease-causing mutation in the liver of patients with MMA.
With IMPACT, we do not only aim to develop gene correction therapies in our academic hospital for MMA. Through our efforts in generating the infrastructure for a therapeutic platform approach with only slight adaptations to target different mutations, we ultimately aim to develop therapies for the many patients with different genetic diseases.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN.
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- sciences naturellessciences biologiquesgénétiquemutation
- ingénierie et technologienanotechnologienanomatériaux
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Programme(s)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Régime de financement
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstitution d’accueil
3584 CX Utrecht
Pays-Bas