Projektbeschreibung
Innovative Therapeutik-Plattform zielt für seltene genetische Krankheiten
In Europa gibt es zwischen 6 000 und 8 000 unterschiedliche seltene Krankheiten. Die Krankheiten sind zwar selten, die Betroffenen aber zahlreich. In Europa leben mehr als 30 Millionen Menschen mit seltenen Krankheiten. Derzeit ist die Behandlung schwierig, da kein kommerzielles Interesse vorliegt, bezahlbare Gentherapien für eine begrenzte Anzahl an Betroffenen zu entwickeln. Über das ERC-finanzierte Projekt IMPACT soll eine innovative Therapeutik-Plattform mit dem Potenzial aufgestellt werden, durch kleine Protokollanpassungen Behandlungen für viele Krankheiten bereitzustellen. Das Projektteam wird auch regulatorische, produktionstechnische und finanzielle Aspekte berücksichtigt. Die Plattform wird mit einer Genkorrekturstrategie für eine konkrete seltene Krankheit optimiert, die über einen vorherigen ERC Starting Grant entwickelt wurde.
Ziel
Rare genetic diseases affect over 30 million people in Europe. Although individually rare and very diverse, they are all caused by genetic mutations. Recent progress in genetic technologies now holds the promise to correct the root cause of these diseases. However, it remains difficult to develop these innovative technologies into affordable therapies for these diseases that only affect few patients, limiting commercial interest.
IMPACT aims to overcome the translational gap between scientific gene editing and in human gene correction therapies that will be affordable and readily available for patients with rare genetic diseases.
To overcome this gap, we will use a multifaceted approach to set up the infrastructure for a gene correction therapy for Methylmalonic Acidemia (MMA) by elucidating and addressing the essential (1) regulatory, (2) manufacturing, and (3) financial requirements. This approach involves preclinical testing of the therapy in a perfused ex vivo human liver, clarifying the intellectual property strategy, and involving experts, stakeholders, and end users to define the regulatory, manufacturing, and financial strategies required for academic development and clinical implementation. As such, IMPACT aims to valorise the innovative gene correction strategy developed with the ERC Starting Grant to deliver prime editing tools as mRNA encapsulated in lipid nanoparticles to correct the disease-causing mutation in the liver of patients with MMA.
With IMPACT, we do not only aim to develop gene correction therapies in our academic hospital for MMA. Through our efforts in generating the infrastructure for a therapeutic platform approach with only slight adaptations to target different mutations, we ultimately aim to develop therapies for the many patients with different genetic diseases.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht.
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- NaturwissenschaftenBiowissenschaftenGenetikMutation
- Technik und TechnologieNanotechnologieNanomaterialien
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Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
Thema/Themen
Finanzierungsplan
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsGastgebende Einrichtung
3584 CX Utrecht
Niederlande