Projektbeschreibung
Innovative Therapeutik-Plattform zielt für seltene genetische Krankheiten
In Europa gibt es zwischen 6 000 und 8 000 unterschiedliche seltene Krankheiten. Die Krankheiten sind zwar selten, die Betroffenen aber zahlreich. In Europa leben mehr als 30 Millionen Menschen mit seltenen Krankheiten. Derzeit ist die Behandlung schwierig, da kein kommerzielles Interesse vorliegt, bezahlbare Gentherapien für eine begrenzte Anzahl an Betroffenen zu entwickeln. Über das ERC-finanzierte Projekt IMPACT soll eine innovative Therapeutik-Plattform mit dem Potenzial aufgestellt werden, durch kleine Protokollanpassungen Behandlungen für viele Krankheiten bereitzustellen. Das Projektteam wird auch regulatorische, produktionstechnische und finanzielle Aspekte berücksichtigt. Die Plattform wird mit einer Genkorrekturstrategie für eine konkrete seltene Krankheit optimiert, die über einen vorherigen ERC Starting Grant entwickelt wurde.
Ziel
Rare genetic diseases affect over 30 million people in Europe. Although individually rare and very diverse, they are all caused by genetic mutations. Recent progress in genetic technologies now holds the promise to correct the root cause of these diseases. However, it remains difficult to develop these innovative technologies into affordable therapies for these diseases that only affect few patients, limiting commercial interest.
IMPACT aims to overcome the translational gap between scientific gene editing and in human gene correction therapies that will be affordable and readily available for patients with rare genetic diseases.
To overcome this gap, we will use a multifaceted approach to set up the infrastructure for a gene correction therapy for Methylmalonic Acidemia (MMA) by elucidating and addressing the essential (1) regulatory, (2) manufacturing, and (3) financial requirements. This approach involves preclinical testing of the therapy in a perfused ex vivo human liver, clarifying the intellectual property strategy, and involving experts, stakeholders, and end users to define the regulatory, manufacturing, and financial strategies required for academic development and clinical implementation. As such, IMPACT aims to valorise the innovative gene correction strategy developed with the ERC Starting Grant to deliver prime editing tools as mRNA encapsulated in lipid nanoparticles to correct the disease-causing mutation in the liver of patients with MMA.
With IMPACT, we do not only aim to develop gene correction therapies in our academic hospital for MMA. Through our efforts in generating the infrastructure for a therapeutic platform approach with only slight adaptations to target different mutations, we ultimately aim to develop therapies for the many patients with different genetic diseases.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
- Technik und Technologie Nanotechnologie Nanomaterialien
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) ERC-2024-POC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
3584 CX Utrecht
Niederlande
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.