Opis projektu
Innowacyjna platforma terapeutyczna ukierunkowana na rzadkie choroby genetyczne
W Europie występuje od 6000 do 8000 różnych chorób rzadkich. Chociaż same choroby są rzadkie, chorych osób jest wiele. Ponad 30 milionów Europejczyków żyje z chorobami rzadkimi. Obecnie leczenie jest skomplikowane ze względu na brak komercyjnego zainteresowania opracowaniem niedrogich terapii genetycznych dla ograniczonej liczby pacjentów. Finansowany przez ERBN projekt IMPACT ma na celu opracowanie innowacyjnej platformy terapeutycznej, która będzie mieć potencjał dostarczania terapii dla wielu chorób przy niewielkich dostosowaniach protokołów. Projekt uwzględni ponadto aspekty regulacyjne, produkcyjne i finansowe. Platforma zostanie zoptymalizowana przy użyciu strategii korekcji genów dla konkretnej rzadkiej choroby opracowanej w ramach poprzedniego grantu ERBN.
Cel
Rare genetic diseases affect over 30 million people in Europe. Although individually rare and very diverse, they are all caused by genetic mutations. Recent progress in genetic technologies now holds the promise to correct the root cause of these diseases. However, it remains difficult to develop these innovative technologies into affordable therapies for these diseases that only affect few patients, limiting commercial interest.
IMPACT aims to overcome the translational gap between scientific gene editing and in human gene correction therapies that will be affordable and readily available for patients with rare genetic diseases.
To overcome this gap, we will use a multifaceted approach to set up the infrastructure for a gene correction therapy for Methylmalonic Acidemia (MMA) by elucidating and addressing the essential (1) regulatory, (2) manufacturing, and (3) financial requirements. This approach involves preclinical testing of the therapy in a perfused ex vivo human liver, clarifying the intellectual property strategy, and involving experts, stakeholders, and end users to define the regulatory, manufacturing, and financial strategies required for academic development and clinical implementation. As such, IMPACT aims to valorise the innovative gene correction strategy developed with the ERC Starting Grant to deliver prime editing tools as mRNA encapsulated in lipid nanoparticles to correct the disease-causing mutation in the liver of patients with MMA.
With IMPACT, we do not only aim to develop gene correction therapies in our academic hospital for MMA. Through our efforts in generating the infrastructure for a therapeutic platform approach with only slight adaptations to target different mutations, we ultimately aim to develop therapies for the many patients with different genetic diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki przyrodniczenauki biologicznegenetykamutacja
- inżynieria i technologiananotechnologiananomateriały
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
System finansowania
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept GrantsInstytucja przyjmująca
3584 CX Utrecht
Niderlandy