Descrizione del progetto
Una piattaforma terapeutica innovativa per le malattie genetiche rare
In Europa si contano tra le 6 000 e le 8 000 malattie rare distinte. Sebbene le malattie siano rare, i pazienti sono molti. Oltre 30 milioni di europei sono affetti da malattie rare. Il trattamento è attualmente complicato a causa della mancanza di interesse commerciale nello sviluppo di terapie genetiche accessibili per un numero limitato di pazienti. Il progetto IMPACT, finanziato dal CER, mira a sviluppare una piattaforma terapeutica innovativa con il potenziale di fornire terapie per molte malattie con lievi adattamenti dei protocolli. Il progetto prenderà inoltre in considerazione gli aspetti normativi, di fabbricazione e finanziari. La piattaforma sarà ottimizzata utilizzando una strategia di correzione genica per una specifica malattia rara sviluppata in una precedente sovvenzione del CER.
Obiettivo
Rare genetic diseases affect over 30 million people in Europe. Although individually rare and very diverse, they are all caused by genetic mutations. Recent progress in genetic technologies now holds the promise to correct the root cause of these diseases. However, it remains difficult to develop these innovative technologies into affordable therapies for these diseases that only affect few patients, limiting commercial interest.
IMPACT aims to overcome the translational gap between scientific gene editing and in human gene correction therapies that will be affordable and readily available for patients with rare genetic diseases.
To overcome this gap, we will use a multifaceted approach to set up the infrastructure for a gene correction therapy for Methylmalonic Acidemia (MMA) by elucidating and addressing the essential (1) regulatory, (2) manufacturing, and (3) financial requirements. This approach involves preclinical testing of the therapy in a perfused ex vivo human liver, clarifying the intellectual property strategy, and involving experts, stakeholders, and end users to define the regulatory, manufacturing, and financial strategies required for academic development and clinical implementation. As such, IMPACT aims to valorise the innovative gene correction strategy developed with the ERC Starting Grant to deliver prime editing tools as mRNA encapsulated in lipid nanoparticles to correct the disease-causing mutation in the liver of patients with MMA.
With IMPACT, we do not only aim to develop gene correction therapies in our academic hospital for MMA. Through our efforts in generating the infrastructure for a therapeutic platform approach with only slight adaptations to target different mutations, we ultimately aim to develop therapies for the many patients with different genetic diseases.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- ingegneria e tecnologia nanotecnologia nanomateriali
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
3584 CX Utrecht
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.